中國衛健委第二批罕病目錄 藥華藥兩適應症納入名單

中國國家衛生健康委員會 (衛健委) 近日公布「第二批罕見疾病目錄通知」，其中，藥華藥 (6446-TW) 旗下新藥 Ropeg，用來治療真性紅血球增多症 (PV)、原發性骨髓纖維化 (PMF)，被納入目錄名單。藥華藥看好，將有助新藥 Ropeg 在中國市場的推展。

衛健委公布的第二批罕見疾病目錄通知，為罕見疾病診療指南和治療標準的修訂，被納入罕見疾病目錄的適應症與產品將有優先審評，並有利於未來在中國醫療保險的價格談判、門診用藥推廣等。

中國罕見疾病目錄政策為加強中國在罕見病的管理、提高罕見病診療水準、和維護罕見病患者健康權益提供依據，對於中國未來在罕見病診療保障事業的推動、促進藥物近用、健全並保障罕病患者從診斷至治療的醫療。

藥華藥看好，旗下治療真性紅血球增多症 (PV) 新藥 Ropeg，正在申請中國藥證、Ropeg 正在發展原發性骨髓纖維化 (PMF)，隨著納入目錄名單，有助未來在中國市場加快審查。其中，真性紅血球增多症中國目前尚未有藥物正式獲准，Ropeg 有望是第一個獲中國主管機關核准用於治療 PV 的藥物。

藥華藥補充，由於罕見疾病的病人數較少，罕病用藥也被稱為孤兒藥，比起常見疾病用藥，孤兒藥常因病因與成因不明，不僅在研發上容易遇到瓶頸，可以進行臨床試驗的患者也較少，投入研究不一定能成功。

為了鼓勵藥廠開發孤兒藥，許多國家給予孤兒藥優惠，其中，美國 FDA 規定，每年發病病患人數不足 20 萬人且未有主流用藥的困難疾病，即可申請孤兒藥資格認定；若產品獲取孤兒藥資格，大多可享有快速通關的審查資格，未來上市後也可能享有自由定價、獨占市場等優惠條件。