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美國FDA延長BioMarin血友症基因療法審查期限

鉅亨網編譯張祖仁 2023-03-07 21:58

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美國FDA延長BioMarin血友症基因療法審查期限。(圖:BioMarin)

美國食品和藥物管理局 (FDA) 延長對 BioMarin Pharmaceutical Inc (BMRN-US) 實驗性基因療法的審查,該療法主要針對患有嚴重出血性疾病的成人。這是該公司尋求在美國獲得批准的最新延期。

FDA 周一 (6 日) 晚間表示,它需要更多時間來審查該公司正在進行的後期研究的 3 年分析資料,BioMarin 今年初提交了該研究,FDA 將在 6 月 30 日之前做出決定;其原本作出決定的期限是 3 月 31 日。

這項潛在的一次性治療,如果獲得批准,將成為 A 型血友病的第一種基因療法。A 型血友病是一種遺傳性出血性疾病,每 10000 人中就有一人患病,需要定期輸注一種稱為凝血因子 VIII 的凝血蛋白。

FDA 以需要長期數據為由,於 2020 年 8 月否決了該藥物。它於去年 8 月在歐盟獲得有條件的行銷許可。

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