P1101實驗標準更改遭質疑 藥華藥：原臨床設計所致

媒體質疑，藥華藥 (6446-TW) P1101 試驗標準由優於改為不劣於，同時對照藥品也非 Jakafi，藥華藥回應表示，P1101 調整設計由「優於」改為「不劣於」，係由合作夥伴 AOP 的原臨床設計所致。

藥華藥指出，新藥的臨床實驗設計，可以採取優越性、等效性、非劣性等不同設計，雖有各自的考量與效益，但目的都在設法改善目前已在使用療法上的缺失、或是提高療效、降低副作用等，讓醫生開藥或病患用藥多一種選擇。

藥華藥表示，AOP 根據 P1101 在第二期臨床 12 個月的療效率達 40% 的結果，反觀 HU 的療效率原始訂為 15%，此係依文獻及所有專家意見領袖，並得到 EMA(歐洲藥物管理局) 的同意而訂定的，原設計係以 40% 對 15%，這就是「優於」(superiority) 的涵意。

藥華藥指出，EMA 接受 AOP 的提案，但也要求 AOP 特別表達出臨床上對病人的利益 (clinical benefit)，此一臨床設計的調整亦經過每個國家的藥監主管機關同意。

另在 P1101 進行三期臨床實驗時，Jakafi 尚未經 FDA 或 EMA 核准用於治療 PV(真性紅血球增生症) 疾病，因此不可能被選為對照組用藥。

再者， Jakafi 為治療 PV 的二線用藥，所以 P1101 不可能也沒必要與 Jakafi 相比。在治療 PV 疾病領域，如果是要申請一線用藥的候選藥，其對照組都是 HU，包括羅氏目前臨床中的 Pegasys 的新適應症 (治療 PV 與 ET)，所採用的對照藥也是 HU。

至於 P1101 送件方式與時程，藥華藥表示，AOP 公司已預訂於 2017 年 2 月以 PROUD-PV 12 個月的結果，採一次送件向 EMA 申請藥證，根據 EMA 一般送件及審核的流程，EMA 會繼續在往後 4 個月的時間，接受更多的臨床數據。

事實上，PROUD-PV 加 CONTI-PV 的整個 24 個月臨床會在 2017 年 4 月初完全結束，所以 AOP 安排 2017 年 2 月送件，2017 年 5 月完成所有數據的整理，因此 AOP 將在 4 個月內送出完整 24 個月的臨床數據已在期限的 2017 年 6 月前。