佈局CAR-T，美國強生、金斯瑞生物科技為何聯手？

近日，金斯瑞生物科技（01548-HK）公佈2018年上半年取得的不俗的中期業績。報告內顯示，公司在今年上半年實現收入1.12億美元，同比增長77.0%；毛利達0.18億美元，同比增長89.7%；毛利率增長平穩，較上年同期增加4.8個百分點。

就公司的業務分部來看，核心業務生物科學服務與產品的收益佔據總收益過半以上，但毛利率與上年同期相比下降3.5個百分點。報告內指出該分部收益的增長主要因為公司生物制藥業務產生收益的增加以及鎮江生產措施的投運，而毛利率的下降則解釋為公司增加人才勞動成本和優化工作程式的持續投資。但在本期財報中更為引人注目的是收入占比三成不到的細胞療法毛利率，從2017年中期錄得的0百分點一下飆升到今年100個百分點的毛利率，完全得益於今年上半年與美國強生的合作的順利推進。

今年上半年，金斯瑞生物細胞治療里程碑事件不少，包括針對BCMA 靶點的用於治療多發性骨髓瘤的 LCAR-B38M 專案取得重大進展、CFDA 與 FDA 已批准授權傳奇生物科技、以及強生團隊在中美兩地開始臨床試驗等等。另外的一樁喜事當屬金斯瑞細胞治療領域的一種治療 DLBCL（彌漫性大 B 細胞淋巴瘤）的新CAR-T產品已通過倫理委員會批淮，並開始在國內醫院進行患者招募以開展臨床研究。儘管2016年的“魏澤西事件”後遺症尚存，但上年年底《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》的發佈，使得國內具備技術的CART研發企業迎來了東風，而CAR-T的落地也正正印證了金斯瑞具備了延續高增長的邏輯。

但儘管如此，JP摩根仍然認為，金斯瑞生物科技與美國強生的合作存在重大風險，短期盈利會因為投資到產品開發的成本的提高而受影響，並預估金斯瑞的研發投入將多達2000萬美元。據本期的財報顯示，金斯瑞旗下傳奇的在研管線研發投入半年內高達27.9 百萬美元，同比增長 481.3%，如此高額的研發投入，強生選擇與金斯瑞合作，對雙方來說意味著什麼？

強生：全面佈局+打開中國市場

據悉，CAR-T 細胞治療在白血病、淋巴瘤、多發性骨髓瘤的治療中展現出驚豔的治療效果。它主要是通過從患者體內分離獲取的T淋巴細胞，在實驗室中進行基因修飾後（表述為CAR的特異分子受體），以類似於輸血的方法回輸給患者，讓經修飾的T細胞將長期存在於患者體內，持續地殺滅白血病細胞。這是一種能夠徹底治癒惡性腫瘤的治療方法，臨床試驗數據顯示，對於難治性急性淋巴白血病，它把化療10-20%的一年無惡化生存期一下子提高至60%，療效驚人。就目前來說，全球已經開始佈局CAR-T的巨頭公司除了有因《藥神》大火的諾華還有Kite Pharma、Juno、Cellectis等等。這些公司在靶點、共刺激區域、轉染方式等方面設計各具特色。2017年8月，諾華的CTL019成為全球首個上市的CAR-T產品，10月Kite Pharma的Yescarta第二個獲批上市。而就在這兩年間，Kite Pharma被吉列德以119億美元收購，而Juno被新基以90億美元收購剩餘90%股權，為新基全資子公司。看重CAR-T的重大前景，美國強生也不例外。

在與金斯瑞合作前，強生已經開始在佈局治療惡性腫瘤藥物的收益。首先是與武田制藥子公司millennium合作，開發一線重磅藥物，蛋白酶抑制劑硼替佐米。millennium擁有硼替佐米在美國商業化的權利，而歐洲和其他地區的權益屬於強生；其次是強生與丹麥生物制藥公司Genmab合作，利用其創新抗體研發平台，與之合作開發CD38單抗Daratumumab。目前歐盟和美國分別批准了達雷木單抗在二三線用藥和一線用藥資格。

而與金斯瑞的合作，正是強生進軍中國腫瘤治療領域的重大舉措。作為國內CAR-T治療法的領跑者，金斯瑞生物科技子公司南京傳奇與美國強生簽訂全球化合作協議，共同開發、生產和銷售LCAR-B38M，大中華區強生和傳奇以3:7的比例共同承擔成本和分享收益，其他地區則五五分。這是迄今為止中國制藥公司對外授權合作金額最大的事件今年5月，美國FDA授權強生開展LCAR-B38M針對復發、難治性多發性骨髓瘤的1b/2期臨床試驗。

金斯瑞生物科技：建立中國 CAR-T 新里程碑

一邊是制藥巨頭，一邊是具備CAR-T技術沉澱和前端生物CRO研發的經驗的領跑者，兩家公司在宣佈合作後的短短半年內完成生物醫藥前沿領域美國臨床申報，可見快攻戰略的可實施性。金斯瑞旗下研發CAR-T的子公司南京傳奇，在美國僅有2款CAR-T療法上市、能夠獲得 FDA 批准，在美國開展人體臨床試驗，這件事本身已經證明了中國在CAR-T療法臨床轉化上的專業水準。事實上，國內細胞免疫治療的發展僅遜於美國。2016年，來自中國的CAR-T臨床試驗申請數量少於美國，但多於於歐洲、日本等傳統強國。

隨著中國老齡化程度的加深，中國惡性腫瘤的發病率、就診率近年來有明顯上升的趨勢。據公開資料顯示，目前國內多發性骨髓瘤的存量病人保守估計有10萬例以上，每年新增患者2-3萬人，其中75%的病人為需要藥物治療的活性骨髓瘤患者，合計需要藥物治療的患者約12.1萬人。目前在醫保談判降價後，目前的一線主流用藥來那度胺和硼替佐米的年均費用在20-30萬元之間，而對CAR-T細胞療法而言，市場空間大。

根據金斯瑞中報顯示，針對BCMA靶點的用於治療多發性骨髓瘤的LCAR-B38M的專案已取得重大進展，CFDA及FDA已批准授權傳奇生物科技及強生團隊在中國和美國兩地開始臨床試驗，預計將會在今年年底實現產業化。

文：黃玉婷

編：黎璐璐

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