藥廠積極開發孤兒藥 去年美國新藥價格較前年上揚35%

分析顯示，去年製藥業者在美國推出的新藥價格比 2022 年高出 35%，這在一定程度上反映出該行業加強推出對肌肉萎縮症等罕見疾病的昂貴療法。

根據《路透》對 47 種藥物的分析，2023 年新藥的年度定價中位數為 30 萬美元，高於一年前的 22.2 萬美元。根據《JAMA》發表的研究，2021 年截至 7 月中旬首次上市的 30 種藥物的度年價格中位數為 18 萬美元。

美國食品藥物管理局 (FDA) 在 2023 年和 2022 年批准的新產品中，有一半以上用於治療罕見疾病，這意味著它們影響的美國人不到 20 萬，其中一些預計不會成為暢銷產品。這個比率略高於前 5 年的 49%。

臨床和經濟評論研究所 (ICER) 科學長奧倫多夫 (Dan Ollendorf) 表示，對於對患者來說具有實質意義的藥物來說，高價是合理的，但「價格不斷上漲，卻沒有任何明確的理由」。

他表示，許多罕見疾病和癌症藥物的定價並未考慮其福利，但缺乏替代品又為製造商提供了談判籌碼。

FDA 去年批准了 55 種新藥，高於 2022 年的 37 種。該機構的生物部門批准了 17 種新產品，其中包括 4 種基因療法。

該分析不包括間歇性使用的疫苗和藥物，例如輝瑞 (PFE-US) 的新冠抗病毒藥物 Paxlovid；也不包括尚未商業化的藥物。

在分析的 47 種藥物中，持續服用藥物的最高價格為每年 180 萬美元，即再生元 (Regeneron)(REGN-US) 的 Veopoz，用於治療 CHAPLE 病。CHAPLE 病是一種遺傳性疾病，全世界只有不到 100 人被診斷出這種遺傳性疾病，其部分免疫系統變得過度活躍。

糖尿病藥物 Brenzavvy 的價格最低，僅 576 美元，由 TheracosBio 與 Cost Plus Drugs 線上藥局合作銷售。

奧倫多夫表示，現在判斷 TheracosBio 是否會成功實施其策略，即透過以低價來摧毀競爭對手的藥物承包模式還為時過早。

TheracosBio 執行長康納利 (Brian Connelly) 表示，Brenzavvy「銷售額正在大幅成長」，但拒絕提供詳細資訊。

基因療法是一次性治療，價格帶從 Vertex 和 CRISPR 的鐮狀細胞疾病治療 Casgevy 的 220 萬美元，到 Sarepta 的肌肉營養不良療法 Elevydis 的 320 萬美元。

美國給予藥品製造商市場獨占權、費用減免、研發直接資助以及此類孤兒藥治療的稅收抵免。

南加州大學謝弗衛生政策與經濟中心主任戈德曼 (Dana Goldman) 表示：「我們為罕見疾病的創新制訂了很多激勵措施，市場也做出了回應。」「希望最終我們會看到這個領域的一些治療競爭並降低價格。」

2022 年的《通膨減少法案》限制了製藥商可以提高 Medicare 提供的治療價格幅度；但該法案並未限制新藥的收費標準。

高盛表示：「這意味著病患正在鼓勵業者以高價推出產品。」

藥廠強調，它們無法決定美國患者最終支付的費用。許多保險公司提供儲蓄卡和其他方案來減少自付額，而健保公司可以從製造商標價中獲得折扣和回扣，特別是在有競爭性療法的情況下。

藥廠也表示，新藥具有節省成本的價值，包括減少急診室就診和住院時間的可能性。

波士頓顧問公司預測，2023 年新藥中 24% 將達到重量級產品的地位，年銷售額超過 10 億美元，而 2022 年的這個比率為 35%。

隨著專利到期，成本較低的學名藥緩解了處方藥價格漲幅。根據美國政府數據，截至 12 月的過去 12 個月，處方藥價格大致與 3.3% 的總體通膨率一致。