罕見疾病





    2026-04-15
  • 台股新聞

    安成生技 (6610-TW) 宣布,旗下開發中新藥 AC-203 用於治療罕見疾病「單純型遺傳性表皮分解性水皰症」(epidermolysis bullosa simplex,EBS,俗稱泡泡龍症)之全球第二/三期臨床試驗(以下簡稱「EBShield」或「本試驗」),已於今日 (2026/4/14) 納入最後一位受試者,完成總共 81 位受試者收案,目標於 2026 年底前公布主要療效指標之解盲數據。






  • 2025-05-22
  • 美股雷達

    《路透》分析發現,由於製藥公司利用科學進步開發更多治療罕見疾病的療法,去年美國新上市藥品的價格較 2021 年上漲了一倍多,而且這些罕見疾病的療法通常價格不菲。根據對 45 種藥物的調查,2024 年新藥的年平均定價超過 37 萬美元。根據 JAMA 發表基於相同標準的研究,2021 年截至 7 月中旬首次上市的 30 種藥物平均價格為 18 萬美元;2023 年的中位數價格為 30 萬美元,2022 年為 22.2 萬美元。