藥華藥:本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告新藥P1101用於治療真性紅血球增多症(PV)之日本第二期銜接性臨床試驗報告

※來源:台灣證券交易所

第53款

1.事實發生日:110/07/20

2.公司名稱:PharmaEssentia Japan KK

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

本公司為申請新藥Ropeginterferon alfa-2b(P1101)用於治療真性紅血球增多症

(PV)之日本藥證,經與日本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構(PMDA)諮詢

討論後,進行P1101用於治療PV之日本第二期銜接性臨床試驗,並於110年7月20日

獲悉第二期銜接性臨床試驗報告。

6.因應措施:發布本重大訊息

7.其他應敘明事項:

一、研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b(P1101)注射液。

二、用途:填寫之內容請依國內外目的事業主管機關核准者為限,另請直接提供

(輸入)台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址:

治療真性紅血球增多症(PV)病患。

ClinicalTrials.gov網址: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04182100

三、預計進行之所有研發階段:

PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗,證明P1101在日本PV患者的

有效性和安全性後,彙同第一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試驗數據

申請日本PV藥證。

四、目前進行中之研發階段:第二期銜接性臨床試驗。

(一)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體臨床試驗(含期中分析)

結果/發生其他影響新藥研發之重大事件:

日本PV第二期銜接性臨床試驗報告。

(1)臨床試驗設計介紹

a. 試驗計畫名稱:在難以適用標準治療的真性紅血球增多症(PV)

患者中證明P1101有效性和安全性的第二期銜接性單臂臨床試驗。

b. 試驗目的:證明P1101用於難以適用標準治療的真性紅血球增多症

(PV)日本患者在不需要放血的情況下達到完全血液學反應(CHR)

的有效性和安全性。

c. 試驗階段分級:第二期臨床試驗。

d. 藥品名稱:Ropeginterferon alfa-2b(臨床試驗用藥代號為P1101)

e. 宣稱適應症:真性紅血球增多症(PV)

f. 評估指標:

主要療效指標:在第9個月和第12個月都達到完全血液學反應(CHR)

的受試者比例。CHR定義為:

‧過去3個月內未進行放血

‧血比容小於 45%

‧血小板計數小於等於 400 x 10^9/L

‧白血球計數小於等於 10 x 10^9/L

g. 試驗計畫受試者人數:本案於日本執行,共29位受試者完成試驗。

(2)主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於P值)及統計上之

意義(包含但不限於是否達成統計上顯著意義),倘囿於其他重要

原因導致公司無法揭示統計資料,則應敘明理由說明之。

主要療效指標:相較於在歐洲進行的PROUD-PV,P1101在日本PV患者

療效上更具優勢。在29位受試者中有8位在第9個月和

第12個月都達到CHR,即達到主要療效指標的患者比

例為27.59%;在第52週達到CHR的患者為15位(51.7%),

此一結果與在歐洲進行的PROUD-PV研究中第52週的血液

學反應率(43.1%)相比,P1101在日本PV患者療效上

更具優勢。

安全性:所有的副作用都是輕到中度(Grade 1 or 2),期間只有1名患者

中止試驗。從副作用的發生率、嚴重程度和治療情況來看,

P1101的安全性非常良好。

(3)若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時,並請

說明未來新藥打入市場之計畫:不適用。

(4)單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學上是否達顯著意義

),並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗,投資人應審慎判斷謹

慎投資。

(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未

達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者,公司所面臨之

風險及因應措施:不適用。

(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達

統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者,未來經營方向:

PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗,證明P1101在日本PV患

者的有效性和安全性後,彙同第一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試

驗數據申請日本PV藥證。

(四)已投入之累積研發費用:考量未來市場行銷策略,保障公司及投資人權益

,暫不公開揭露。

五、 將再進行之下一研發階段:

PMDA已同意本公司於完成第二期銜接性臨床試驗,證明P1101在日本PV患者的有

效性和安全性後,彙同第一期銜接性臨床試驗數據及歐洲PV臨床試驗數據申請

日本PV藥證。

(一)預計完成時間:預計於2021年下半年申請P1101之日本PV藥證,惟實際時

程將依執行進度調整。

(二)預計應負擔之義務:不適用。

六、市場現況:請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要

藥物等資訊。

目前在日本約有2萬名紅血球增多症(PV)病患,有就診並經醫院所診斷的確診

病患約為1.4萬名,其中有接受藥物治療的患者1.2萬名,約占確診病例數86.4%

,占罹病數的60.5%。根據Sonet M3 survey統計,接受藥物治療的1.21萬名

PV 患者,有53%是服用HU(Hydroxyurea)、36%使用Aspirin mono、11%使用

Ruxolitinib(Jakavi)治療。

七、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功,此等可能使投資面臨風險

,投資人應審慎判斷謹慎投資。


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