藥華醫藥:本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告啟動P1101日本一期臨床試驗已獲澳大利亞食品藥物管理署(TGA)確認同意進行

第二條第53款

1.事實發生日:107/05/10

2.公司名稱:PharmaEssentia Japan KK

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

本公司接獲日本子公司通知，其接獲CRO公司(IQVIA)轉知，本公司新藥P1101

用於治療真性紅血球增生症(PV)之人體臨床試驗，頃接獲澳大利亞藥物管理

局(TGA)的確認，同意進行第一期臨床試驗。

6.因應措施:發布本重大訊息

7.其他應敘明事項:

(1)研發新藥代號或名稱：P1101(INN: Ropeginterferon alfa-2b)

(2)用途：P1101係新一代長效型干擾素藥物，用於治療真性紅血球增生症(PV)

、原發性血小板增生症(ET)、原發性骨髓纖維化(PMF)及慢性病毒性肝炎

(HBV/HCV)等。

網站: https://business.tga.gov.au/

(3)預計進行之所有研發階段：預計完成第一期銜接性人體臨床試驗後，將可直

接合併 PROUD/CONTI-PV 三期臨床試驗的結果，向日本 PMDA諮詢藥證申請，

或進行銜接性試驗申請或進入臨床三期試驗申請。

(4)目前進行中之研發階段：

(一)提出申請/通過核准/不通過核准：通過核准啟動第一期銜接性人體臨床

試驗

(二)未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：

不適用

(三)已通過目的事業主管許可者，未來經營方向：不適用

(四)已投入之累積研發費用：約USD 145,620元

(5)將再進行之下一研發階段：

A.預計完成時間：預計2018年底完成一期臨床試驗，未來將可直接合併

PROUD/CONTI-PV 三期臨床試驗的結果，向日本 PMDA諮詢藥證申請，

或進行銜接性試驗申請或進入臨床三期試驗申請。

B.預計應負擔之義務：本公司日本子公司將支付執行臨床試驗及申請新

藥查驗登記之相關費用。

(6)市場現況:

罕見血液疾病各有不同的發病過程與疾病特徵，常常是極為嚴重或是威脅到

生命的；其中骨髓系增生疾病(Myeloproliferative neoplasms, MPNs)是骨

髓系幹細胞發生異常變化，使得其分化的血液細胞發生過度增生所造成的一

種疾病，約可分為真性紅血球增生症(PV)、血小板增多症(ET)、慢性骨髓性

白血病(CML)和原發性骨髓纖維症(PMF)。其中真性紅血球增生症(PV )為身體

產生過量紅血球細胞增生的骨髓疾病，通常患有PV疾病者的症狀發展較緩慢，

有時好幾年都沒有明顯症狀，發病病人以老年人居多。因為紅血球過多，血

液黏稠，血液在某些組織流動緩慢而無法供應足夠的氧氣，會造成病人頭痛

、暈眩、感覺虛弱、呼吸困難等等的症狀；嚴重的還會造成脾臟腫大、血栓，

增加中風危險。尤其目前尚未發現有效治療方法，僅能靠定期放血來維持正

常血液濃度，不僅不方便還可能因為重複放血引發其他併發症，如血小板過

多症等等，嚴重影響病人生活品質。干擾素藥物一直以來都被認為能夠治癒

血液疾病，但是缺點為副作用過大難以被病人接受。

目前在日本約有2萬名紅血球增生症（PV）病患，有就診並經醫院所診斷的確

診病患約為1.4萬名，其中有接受藥物治療的患者1.2萬名，約占確診病例數

86.4％，占罹病數的60.5％。根據Sonet M3 survey統計，接受藥物治療的

1.21萬名PV患者，有53％是服用HU（Hydroxyurea）、36％使用Aspirin mono、

11％使用Ruxolitinib（Jakavi）治療；而日本估有3.1萬名血小板增多症（ET）

病患，有就診並經醫院所診斷的確診病患約2萬名，其中高危險全患者1.18萬名

，約占確診病例數的59％，根據Tracking Survey統計約有9成高風險患者有接

受藥物治療，其中60％是服用HU、20％使用Anagrelide（安威靈）、19％使用

Aspirin mono治療。

由統計數據得知，在日本被診斷為PV和ET患者的治療方式，並沒有干擾素的選

項，且有超過5成以上是使用傳統化療藥HU治療。然而HU的副作用極大，長期

使用更有致癌的風險，在本公司新一代長效型干擾素P1101的PROUD/CONTI-PV

臨床試驗結果已經證實，P1101作為治療PV的第一線用藥，是可以達到長期解

緩的唯一可能性新藥。首先，無論在血液學、分子生物學、及臨床反應上，

皆顯示P1101以卓越的三期臨床長遠療效證明優於現有的治療方式；再者，長

期使用P1101遠比HU擁有極佳的安全性及耐受性；與長效干擾素Pegasys發表之

臨床數據相比，P1101具有顯著較優的耐受性及較高的最大耐受劑量 (MTD)。

(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風

險，投資人應審慎判斷謹慎投資。