美國FDA批准輝瑞首個血友病基因療法

美國食品藥物管理局 (FDA) 周五 (26 日) 批准了輝瑞公司 (PFE-US) 治療罕見遺傳性出血疾病的療法，使其成為該公司有史以來第一個在美國獲得批准的基因療法。

該機構批准該藥物以 Beqvez 的名稱上市，適用於符合某些要求的中度至重度 B 型血友病成人患者。

根據倡導組織表示，美國有超過 7000 人患有這種使人衰弱的疾病。這種情況是由於某種蛋白質水平不足引起的，這種蛋白質有助於血液形成凝塊以止血和縫合傷口。如果沒有這種稱為因子 IX 的蛋白質，B 型血友病患者很容易出現瘀傷，且出血更頻繁、持續時間更長。

Beqvez 是一種一次性治療方法，讓患者能夠自行產生因子 IX 並預防和控制出血。在後期試驗中，該藥物優於通常很麻煩的 B 型血友病標準治療方法，後者需要每周或每月多次透過靜脈注射該蛋白質。

賓州大學綜合醫院主任庫克 (Adam Cuker) 博士說，「許多 B 型血友病患者因定期 IX 因子輸注和生活方式的破壞以及自發性出血而苦苦掙扎，這可能導致痛苦的關節損傷和行動問題。」

他補充指出，輝瑞的藥物「有可能透過減輕長期醫療和治療負擔，為合適的患者帶來改變」。

這項批准對輝瑞來說是邁出的一大步，該公司正試圖在去年新冠疫情業務迅速下滑後重新站穩腳跟。該公司正在大力投資癌症藥物和其他疾病領域的治療方法，以幫助扭轉其業務。

輝瑞是投資快速成長的基因和細胞療法領域的幾家公司之一。這些療法是一次性、高成本的治療方法，針對患者的遺傳來源或細胞來治癒或顯著改變疾病的進程。部分健康專家預計細胞和基因療法將取代人們用來控制慢性疾病的傳統終身療法。

輝瑞於 2014 年從 Spark Therapeutics 獲得 Beqvez 的生產和銷售權。

該基因療法將與澳洲 CSL Behring 的 Hemgenix 競爭，後者是一種類似的療法，於 2022 年獲得 FDA 批准用於治療 B 型血友病。該療法價格在保險和其他回扣之前高達 350 萬美元。

值得注意的是，有些健康專家表示，高成本和後勤問題等因素限制了 Hemgenix 和另一種已批准的針對更常見的血友病 A 的基因療法的採用。