加拿大批准輝瑞血友症基因療法

輝瑞 (PFE-US) 周三 (3 日) 表示，加拿大衛生監管機構批准其基因療法，用於治療一種名為 B 型血友病的罕見遺傳性出血性疾病。

加拿大的批准早於美國食品藥物管理局 (FDA)；FDA 預計將於 2024 年第 2 季做出決定。

美國監管機構一年多前批准了 CSL 的 Hemgenix，這是第一個治療 B 型血友病的一次性基因療法。

血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，由於缺乏幾種凝血因子之一，導致血液需要很長時間才能凝固，主要見於男性。