北極星藥業-KY:本公司向TFDA提交ADI-PEG 20代謝療法新藥用於非酒精性脂肪肝炎之隨機、雙盲、多中心之第2A期臨床試驗計畫書申請一案

第10款

1.產品內容:

本公司於12月15日向台灣衛生福利部食品藥物管理署(TFDA)提交申請非酒精性

脂肪肝炎2A期臨床試驗計畫書，採用代謝療法新藥ADI-PEG 20與對照安慰劑用

於非酒精性脂肪肝炎病患之隨機、雙盲、多中心之試驗。

該試驗主要評估指標為以核磁共振造影-質子密度脂肪分數(MRI-PDFF)評估肝臟

脂肪於基準線與第24週的絕對值變化。次要評估指標為安全性與耐受性、肝臟

脂肪於基準線與第24週的百分比變化、丙胺酸轉胺(酉每)(ALT)的變化、非酒精性

脂肪肝病發炎積分系統的觀察等。

2.產品量產日期:NA

3.對公司財務、業務之影響:

本公司預期進入非酒精性肝炎等代謝疾病相關適應症。

4.其他應敘明事項:

(1)研發新藥名稱或代號：ADI-PEG 20

(2)用途：

A.治療非酒精性脂肪肝炎

B.台灣藥品臨床試驗資訊網或合格之國外機構資訊網連結網址:NA

(3)預計進行之所有研發階段：臨床2A

(4)目前進行中之研發階段：

A.提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果／

發生其他影響新藥研發之重大事件：

向TFDA提出申請非酒精性脂肪肝炎2A期臨床試驗計畫書

B.未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用

C.已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向：不適用。

D.已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，為保障公司及投資人權益，

不予公開揭露。

(5)將再進行之下一研發階段：臨床2A期

A.預計完成時間：實際時程將視本試驗及法規單位後續審查進度而定。

B.預計應負擔之義務：無。

(6)市場現況:

非酒精性肝炎的藥物治療策略目前仍屬於研究發展的階段，尚未有任何藥物被

美國FDA 批准，治療目標是改善非酒精性脂肪肝炎的發炎以及肝硬化，並有效

控制非酒精性脂肪肝炎相關的症狀，約莫25%的NASH病人可能導致嚴重的肝硬化、

肝衰竭或是肝癌。非酒精性脂肪肝炎具有廣泛的病症，包括第二型糖尿病、

心血管疾病、慢性腎病等，尤其心血管疾病是罹患非酒精性脂肪肝炎的重要死因

之一，是全球相當受重視的健康議題。

根據國際市調中心Visiongain的市場分析報告預估，NASH的市場在2021年約為

173億美金，市場將以CAGR 13.54%成長至2031年的620億美金的規模，目前有許多

藥廠投入NASH的研究與臨床試驗，具備高度受重視且尚未被滿足的市場需求。

(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，

投資人應審慎判斷謹慎投資。