美國FDA允許重新審查Biogen的ALS藥物
鉅亨網編譯張祖仁 2022-07-26 20:43
美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已同意審查百健 (Biogen)(BIIB-US) 對遺傳性肌萎縮側索硬化症 (ALS) 的實驗性治療。該療法之前未能通過後期研究,但在部分患者中顯示出希望。
與安慰劑相比,在 10 月研究中,ALS 藥物 tofersen 在治療 28 周後未能對病情快速惡化的 ALS 患者的舉止狀態產生統計學上的顯著變化。
該公司在 6 月表示,一項後續研究的數據證明,早期服用 tofersen 可以使患有 SOD1 基因突變的 ALS 患者受益。
它是一種突變類型,會導致產生更多的 SOD1 蛋白,這種蛋白可以在具有特定基因突變的 ALS 患者中累積達到毒性水平。
Biogen 正在根據 FDA 的加速批准途徑尋求批准 tofersen 治療 ALS 患者。 去年,該公司為其有爭議的阿茲海默病藥物 Aduhelm 使用了相同的途徑。
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