藥華醫藥:本公司接獲FDA 2月15日會議之記錄

第二條第53款

1.事實發生日:107/03/20

2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

本公司接獲FDA 2月15日會議之記錄

6.因應措施:

藥華醫藥所委託之CRO公司（PSI USA）轉傳上個月與FDA面對面開會的會議紀錄。

會議紀錄和當場所討論的內容是一致的。在會議中，藥華醫藥向FDA提出有關

Ropeg（P1101）在美國進行真性紅血球增生症（PV）第一線用藥的臨床試驗之相

關事項。

會中藥華醫藥向FDA在座官員做了以下說明：藥華醫藥提出以 PROUD/CONTI

是為一個完整性的（integrated）臨床試驗，並將依此一試驗數據撰寫一完整

臨床研究報告（integrated CSR）呈送FDA審閱報告。其中，第12個月的數據會

以期中報告（interim report）的方式做呈現，而以第21至第24個月期間的數據

將做為臨床試驗為主要療效指標（primary endpoint）並顯示Ropeg和HU相比達

優越性（superiority）。

在簡報報告中，藥華醫藥表示PROUD/CONTI臨床試驗顯示出Ropeg 較佳且持續的

臨床優越性。根據藥華醫藥所委外的CRO公司所做的分析顯示，Ropeg持續性的

完全血液反應率（durable CHR）達標（p = 0.0126）。此外，根據長期追蹤的

臨床試驗結果更觀察到Ropeg對於調節JAK2突變的等位基因負擔（allele burden）

的優越性。在整個24個月的治療中也顯示出Ropeg 優越於市面上的傳統干擾素或

長效PEG長效型干擾素的安全性。

在與FDA的會議中，大家針對藥華醫藥所提出了主要議題進入深入討論：

議題一：有關受試者的納入/排除條件（inclusion/exclusion criteria）

（附註：藥華醫藥所提出的納入/排除條件係依據PROUD/CONTI 的臨床

試驗設計）是否可以接受做為註冊用的第三期臨床試驗設計?

FDA同意納入/排除條件。（附註: FDA已經接受並了解，早期的PV病患很少有脾臟

腫大的現象。）

議題二：此試驗設計是否可被接受，並做為註冊用的第三期臨床試驗

（Pivotal Study）?

FDA表示可以接受HU為主要的對照藥，但對於那些只需要放血或阿斯匹靈的年輕

病患群組，希望能有更明確的說明。(附註:藥華醫藥對此將會提供相關文獻)

議題三：以第21月至及第24個月的完全血液反應率（durable CHR）加上臨床用

藥期間，脾臟沒有增大（以觸摸方式評估）做為主要療效指標。

FDA希望藥華醫藥提供相關文獻說明這兩個時間點是否恰當，FDA 同意用觸摸方

式評估脾臟是否腫大，但對那些脾臟腫大的病患，FDA希望藥華醫藥提供測量的

方法。（附註：上述有關脾臟腫大部分，是非常大的突破，事實上與會成員代表

也把 PROUD/CONTI 所呈現的數據向 FDA 進行說明的。）

會後藥華醫藥已開始積極著手 PROUD/CONTI 試驗的臨床研究報告（Integrated

CSR），並計劃在未來幾個月內送進FDA以為諮詢Pre-BLA Meeting之事宜。

7.其他應敘明事項:

新藥開發時程長、投入經費高且並未保證一定能成功， 此等可能使投資面臨

風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。