沛爾生醫-創:公司接獲獨立數據監測委員會(IDMC)通知，PL001(CD19嵌合抗原受體T細胞製劑)之療效通過第二期臨床試驗期中分析，達統計上顯著意義

第10款

1.事實發生日:115/04/23

2.研發新藥名稱或代號:PL001

3.用途:治療B細胞淋巴癌

4.預計進行之所有研發階段:新藥查驗登記申請(NDA)，提早上市；第三期臨床試驗。

5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/

不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；

另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):

(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響

新藥研發之重大事件：

本公司之CAR-T製劑(PL001)治療B細胞淋巴癌第二期臨床試驗，經獨立數據監測委員

會(IDMC)通知，療效通過期中分析標準，達統計上顯著意義。

I.試驗計畫：第二期多中心試驗，評估以CD19為作用標的之嵌合抗原受體T細胞

(CD19 CAR-T；PL001)針對患有復發或難治的B細胞淋巴癌的病患之安全性及療效。

II.試驗目的：評估PL001的療效。

III.臨床試驗人數：本案預計納入26名可評估受試者，截至115年3月31日止，本案第二

期試驗共納入23名受試者，其中19名受試者有至少一次治療後第28天的腫瘤評估結果。

IV.主要療效評估指標：本案PL001以Lugano標準判斷為完全緩解(CR)和部分緩解(PR)之

受試者比例為主要評估指標，即最佳整體療效(BOR=CR+PR)。療效之判斷係根據獨立審

查委員會(IRC)提供之影像審查結果，自PL001輸注開始，觀察腫瘤變化，直至疾病惡

化、死亡或退出試驗(以先發生者為準)。

V.期中分析結果：本案依醫藥品查驗中心(CDE)諮詢結果，如受試者追蹤期未達三個月

，即便於第一個月評估達CR或PR，於主要分析中仍視為無反應者(non-responder)。以

此原則，共有14位受試者達BOR的主要療效指標，統計結果P值