康霈竇根氏症二期臨床完成收案 Q3取得統計結果

康霈 (6919-TW) 旗下新藥注射劑 CBL-514，用於治療罕見疾病竇根氏症 (Dercum"s Disease) 的二期臨床試驗已完成收案 12 人，預計今年 4 月完成試驗並相關數據收集、第三季取得臨床統計結果。

該臨床試驗於美國進行收案，自去年 10 月開始收案，本 (1) 月納入最後一位受試者，順利完成收案共 12 位受試者。其主要評估 CBL-514 注射劑用於治療罕見疾病竇根氏症的療效、安全性與耐受度。

執行長凌玉芳表示，在美國感恩節與聖誕新年假期影響下，收案僅用三個月左右就完成收案，也加快 CBL-514 應用於治療罕見疾病臨床開發與授權合作的時間。

凌玉芳指出，12 位受試者至少具有 4 顆痛性脂肪瘤的竇根氏症患者，分為 2 個劑量組別，主要評估指標為受試者的痛性脂肪瘤在給予 CBL-514 治療後 4 週與 8 週的療效。若試驗結果符合預期，除了向美國 FDA 申請罕見疾病資格認定 (ODD)，也將繼續展開竇根氏症二期雙盲臨床試驗，並啟動授權洽談。

竇根氏症是一種慢性且復發性強的嚴重罕見疾病，患者軀幹及四肢會有多顆皮下脂肪異常堆積的痛性脂肪瘤或脂肪腫塊，並伴隨該部位自發性劇烈疼痛，並且是超過 3 個月以上的嚴重慢性疼痛，會導致患者無法正常生活，此外，症狀不會自發性緩解或消失，痛性脂肪瘤可能在短時間變大。目前尚未確定發病原因，很可能與脂肪組織代謝障礙有關。

根據統計，目前美國約有 12.45 萬名竇根氏症病患，在歐洲則約有 24 萬名病患，女性發病率約為男性的 5 到 30 倍 。目前全球尚無治療竇根氏症的藥物或產品核准上市，僅能以外科手術或其他藥物緩解症狀。抽脂或手術切除是比較常見的治療方法，但副作用明顯且風險較高，術後恢復期較長。

另外依據國際調研機構報告 Global Dercum"s Disease Market Research Report 顯示，2019 年竇根氏症美國市場為 37.4 億美元，約占全球市場的 34%，推估全球市場達 109 億美元，依 7.1% 年複合成長率推算， 2028 年全球市場為 203 億美元。