藥華藥:本公司Ropeginterferon alfa-2b之原發性血小板增多症（ET）第三期臨床試驗獲數據安全監督委員會（DSMB）正面回應，確定安全性無虞，建議持續收案

第10款

1.事實發生日:111/06/03

2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b

3.用途:治療原發性血小板增多症（Essential Thrombocythemia, ET）

4.預計進行之所有研發階段:進行第三期臨床試驗及未來新藥查驗登記。

5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准

，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投

入累積研發費用):

(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響

新藥研發之重大事件：

本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）之原發性血小板增多症第三期臨床試

驗經數據安全監督委員會（Data and Safety Monitoring Board, DSMB）審查，

獲正面回應。就目前試驗數據，確定安全性無虞，DSMB建議可依照原臨床計畫繼

續進行。

(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上

顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施

：不適用。

(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上著

意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：

不適用。

(4)已投入之累積研發費用：

考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。

6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):

繼續進行Ropeginterferon alfa-2b之原發性血小板增多症第三期臨床試驗。

(1)預計完成時間：預計2022年底收案完成，惟實際時程將依執行進度調整。

(2)預計應負擔之義務：無。

7.市場現況:

原發性血小板增多症（ET）為骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病的一種，病人數與真性紅

血球增多症（PV）的病人數相近。目前ET的第一線用藥是仿單標示外的愛治（Hydro

-xyurea, HU），第二線用藥則是安閣靈（Anagrelide），此藥係FDA於1997年核准。

8.其他應敘明事項:

(1)Ropeginterferon alfa-2b之原發性血小板增多症第三期臨床試驗預計共收入160

位受試者，目前收案人數已逾7成，試驗持續順利進展中。

(2)Ropeginterferon alfa-2b已獲歐盟、台灣、瑞士、以色列、韓國及美國FDA核准

使用於成人真性紅血球增多症患者。

9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投

資人應審慎判斷謹慎投資。: