生華科:本公司開發中用於治療髓母細胞瘤(腦瘤)新藥Silmitasertib (CX-4945)，獲美國FDA審查通知授與「孤兒藥資格認定」，若未來上市可享美國市場七年獨佔權。

第53款

1.事實發生日:110/12/16

2.公司名稱:生華生物科技股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

(1)本公司今日接獲美國食品藥物管理局 (Food and Drug Administration, FDA)

通知，用於治療髓母細胞瘤(腦瘤; Medulloblastoma) 的開發中新藥Silmitasertib

，已通過美國FDA的審查，授與新藥「孤兒藥資格認定」(Orphan Drug Designation)

。根據這項資格認定，本公司可以獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期

等優惠措施。未來Silmitasertib獲得上市許可後，將享有七年的美國市場專賣獨占

權。

(2)Silmitasertib用於治療髓母細胞瘤甫於110年8月17日獲美國FDA授與快速審查認

定(Fast Track Designation)，並已於109年7月6日獲美國FDA授與「罕見兒科疾病認

定」(Rare Pediatric Disease Designation)。

(3)本公司Silmitasertib進行之髓母細胞瘤I/II期人體臨床試驗係由美國兒童腦瘤聯

盟（PBTC）負責執行，並獲得美國國衛院旗下美國癌症研究中心抗癌計畫CTEP全額贊

助三百萬美元經費，目前同時於PBTC全美旗下12所兒童醫院及癌症中心臨床進行中。

單一臨床試驗結果並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹

慎投資。

6.因應措施:發佈重大訊息公告於公開資訊觀測站

7.其他應敘明事項:無。新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能

使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。