藥華藥:本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告Ropeginterferon alfa-2b（P1101）於日本進行之真性紅血球增生症（PV）二期臨床試驗計畫書已成功送交PMDA

第53款

1.事實發生日:108/10/24

2.公司名稱: PharmaEssentia Japan KK

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):子公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

本公司 P1101(Ropeginterferon alfa-2b) 於日本進行之真性紅血球增生症

（Polycythemia Vera，簡稱PV）二期臨床試驗計畫書已成功送交日本獨立行

政法人醫藥品醫療機器綜合機構（Pharmaceuticals and Medical Devices

Agency，簡稱PMDA）。本公司原擬以送交歐盟EMA之臨床數據申請P1101 的PV

適應症之日本新藥查驗登記，經與PMDA歷經多次面對面諮詢會議討論，PMDA

基於有關歐洲臨床數據中並沒有包含日本患者的數據，遂要求P1101的 PV適應

症之日本藥證申請需要包含日本患者的有效性及安全性數據資料。緣此，本公司

計畫由日本子公司實行此一目標為30位日本患者的二期臨床試驗（在其他國家

一般稱做為銜接性試驗）。

6.因應措施:發布本重大訊息

7.其他應敘明事項:

(1)研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b ( P1101)

(2)用途：治療真性紅血球增生症患者。

(3)預計進行之所有研發階段：於日本進行二期臨床試驗以備申請新藥查驗登記。

(4)目前進行中之研發階段：

(一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)結果

／發生其他影響新藥研發之重大事件：

本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）於日本進行之真性紅血球增生症

（PV）二期臨床試驗計畫書已成功送交日本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜

合機構（PMDA）。

(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統

計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及

因應措施：不適用

(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計

上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用

(四)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，

暫不公開揭露。

(5)將再進行之下一研發階段：於日本進行二期臨床試驗以備申請新藥查驗登記。

A.預計完成時間：預計2年內完成，惟實際時程將依執行進度調整 。

B.預計應負擔之義務：無。

(6)市場現況:(請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要

藥物等資訊)

目前在日本約有2萬名紅血球增生症（PV）病患，有就診並經醫院所診斷的確診

病患約為1.4萬名，其中有接受藥物治療的患者1.2萬名，約占確診病例數86.4％

，占罹病數的60.5％。根據Sonet M3 survey統計，接受藥物治療的1.21萬名PV

患者，有53％是服用HU（Hydroxyurea）、36％使用Aspirin mono、11％使用

Ruxolitinib（Jakavi）治療。

(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風險，

投資人應審慎判斷謹慎投資。