石藥集團(01093-HK)丁苯酞獲美藥監局認定孤兒藥資格

石藥集團(01093-HK)公告，集團開發的藥物「消旋-3-正丁基苯酞」(丁苯酞)獲得美國食品藥品監督管理局頒發就治療肌萎縮側索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis)(ALS)的孤兒藥資格認定。ALS也叫運動神經元病，該病是由於運動神經細胞進行性退化，導致四肢、軀幹、胸部腹部的肌肉逐漸無力和萎縮，以及言語、吞咽和呼吸功能減退，直至呼吸衰竭死亡。

該病多見於40至50歲的男性，病因至今不明，部分病例可能與遺傳及基因缺陷有關。雖然發病率很低，但ALS對病人的生活質量及生命構成很大威脅，目前的臨床用藥也沒有明顯效果。

集團的「丁苯酞軟膠囊」(商品名恩必普)於2005年獲中國國家食品藥品監督管理總局批准，用於治療輕、中度急性缺血性腦卒中。而在治療ALS的臨床前研究結果顯示，「丁苯酞」在ALS動物模型中有一定的治療作用。基於這些發現，美國藥監局頒發「丁苯酞」用於治療ALS的孤兒藥資格認定。集團亦已自2015年開始在中國進行「丁苯酞」用於治療ALS的臨床研究。

孤兒藥資格認定最重要的意義是能得到美國藥監局更多的指導，有機會與美國藥監局進行廣泛的溝通，有的情況下還可以減免部分臨床試驗，加快產品上市的速度。而且，孤兒藥在美國可享有7年市場獨佔權及最多可達研發費用50%的稅務減免。集團現正全速推進在中國及美國的臨床研究，力爭盡快獲得上市批准。

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