藥華牽手中研院 開發罕見疾病新藥 2年人體試驗

藥華醫藥副總黃正谷博士(右)，宣布與中研院沈哲鯤院士簽訂開發罕見疾病用藥合約，正式加速展開「β型地中海型貧血及鐮刀型血球貧血新藥開發計畫。(鉅亨網記者張旭宏攝)

藥華醫藥(6446-TW)持續佈局罕見血液疾病，今(11)日宣布與中研院沈哲鯤院士簽訂開發罕見疾病用藥合約，正式加速展開「β型地中海型貧血及鐮刀型血球貧血新藥開發計畫」，目前已有初步成果，並正式進行授權引進，2年內進入人體試驗，藥華藥表示，此合作計畫更可以加強公司在罕見血液疾病開發新藥穩居領導地位。

藥華表示，此計畫由中研院分子生物研究所沈哲鯤院士率領具細胞生物學，分子生物學和微生物學專長研究團隊，配合藥華在新藥研發以及合成化學方面的專長，推動開發型地中海貧血與鐮刀型血球貧血症創新治療方法，並兼顧方便、安全低副作用，能有效降低治療費用，預計最快2年內即可進入人體臨床試驗。

藥華進一步表示，本次合作計畫中γ-球蛋白(HbF)的誘導是一個治療β型地中海貧血和鐮狀型貧血最有前景的方法，利用藥華新藥開發經驗與能力，將沈哲鯤院士提供具有相當的潛力與優勢的4個小分子化合物進行的最佳化研究，篩選出可發展成為新藥的化合物，進一步可完成各階段人體試驗，試驗國家將以台灣、中國、歐洲及美國進行跨國性臨床試驗，並以此4地區為新藥上市目標，預估商機有數十億美元。

藥華指出，β型地中海型貧血與鐮刀型血球貧血症屬國際公認罕見疾病，目前治療方法僅有輸血以及服用羥基脲(Hydroxyurea)緩解症狀等方法，治療的效果不足且無法根治，因此研發具有專一性治療型地中海型貧血與鐮刀型血球貧血症孤兒藥(Orphan Drug)刻不容緩。

藥華進一步指出，近年來在亞洲地區孤兒藥已是製藥公司在市場中角逐的新寵。罕見疾病患者未來能透過孤兒藥的研發，得到更充分的治療與照護服務，生活品質也能更加改善。以美國為例，帶有β型地中海型貧血缺陷基因約有200多萬人。經統計約有33%地中海貧血患者對藥物羥基脲(Hydroxyurea)治療無效，鐮狀細胞貧血患者約50%，且羥基脲(Hydroxyurea)具骨髓毒性，並可能導致不孕。