安基生技SBMA新藥臨床三期試驗申請送件美國FDA 最快Q4啟動

安基生技(7754-TW)宣布，旗下核心新藥AJ201已完成臨床三期試驗計劃書，正式向美國FDA提出治療脊髓延髓性肌肉萎縮症(SBMA或甘迺迪氏症)的三期樞紐試驗申請。依美國IND審查機制，若FDA於標準30天審查期間，未要求補充資料或暫緩試驗，最快第四季即可啟動美國臨床三試驗。 

安基生技說明，此次臨床三期試驗規劃全球收案200名病友，實際時程將視國際授權夥伴的開發規劃調整。AJ201已取得美國FDA及歐盟EMA孤兒藥資格認定，並獲FDA快速審查認定，全球19國專利保護，且申請中的新醫藥組合專利核准後，保護期可延續至2044年。 

安基生技提到，此次AJ201臨床三期試驗申請正式送件FDA，使得AJ201成為目前全球已知的SBMA藥物開發案中，唯一朝向臨床三期試驗的候選新藥。同時，也有助提升國際授權談判的市場價值與籌碼，將持續推動全球專利授權合作進度。 

至於市場現況，根據國際策略顧問公司L.E.K.調查，全球有超過1.2萬名SBMA病患，最高年市場銷售規模可達25億美元。