藥華藥:本公司代子公司PharmaEssentia Japan KK公告P1101用於早前期原發性骨髓纖維化或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗申請已成功送交日本PMDA

第10款

1.事實發生日:113/10/10

2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）

3.用途:

治療早前期原發性骨髓纖維化（Pre-fibrotic/Early Primary Myelofibrosis）

或低或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化（Overt Primary Myelofibrosis

at low or intermediate-1 risk according to DIPSS Plus）

4.預計進行之所有研發階段:

第三期臨床試驗及未來新藥查驗登記。

5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/

不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；

另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):

第三期臨床試驗

(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他

影響新藥研發之重大事件：

本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）用於早前期原發性骨髓纖維化或低

或中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗申請已成功送交日

本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構（Pharmaceuticals and Medical

Devices Agency, PMDA）。

(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計

上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應

措施：不適用。

(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上

顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。

(4)已投入之累積研發費用：

考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。

6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):

第三期臨床試驗

(1)預計完成時間：依日本PMDA審核進度而定，本公司將依法規揭露相關訊息。

(2)預計應負擔之義務：無。

7.市場現況:

原發性骨髓纖維化（Primary Myelofibrosis, PMF）為骨髓纖維化（Myelofibrosis,

MF）的一種，與真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）、原發性血小板過多

症（Essential Thrombocythemia, ET）同屬於骨髓增生性腫瘤（Myeloproliferative

Neoplasms, MPN）疾病。根據提供罕見疾病資訊的網站Orphanet，全球每10萬人約有

1到9名PMF患者。若低風險的MF患者出現相關症狀，現行治療方法包括仿單標示外的

愛治（Hydroxyurea, HU）、長效型干擾素，某些情況下患者可使用JAK2抑制劑或需

骨髓移植，JAK2抑制劑主要適用於中、高風險的骨髓纖維化患者。

8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，

本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定

對股東權益或證券價格有重大影響之事項):

(1)本試驗為一項全球多國多中心第三期臨床試驗，試驗名稱為HOPE-PMF。

(2)Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，

至今已獲全球近40個國家核准用於成人真性紅血球增多症（PV）患者，包括

美國、日本、中國及歐盟等主要新藥市場。

9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投

資人應審慎判斷謹慎投資。: