藥華藥:本公司代日本子公司公告Ropeginterferon alfa-2b（P1101）於日本進行之真性紅血球增生症（PV）二期臨床試驗計畫已獲PMDA核准通過，同意執行臨床試驗。

第53款

1.事實發生日:108/11/15

2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）於日本進行之真性紅血球增生症

（Polycythemia Vera，簡稱PV）二期臨床試驗計畫書已獲日本獨立行政法人

醫藥品醫療機器綜合機構（Pharmaceuticals and Medical Devices Agency，

簡稱PMDA）核准通過，同意執行臨床試驗。本公司原擬以送交歐盟EMA之臨床

數據申請P1101 的PV適應症之日本新藥查驗登記，經與PMDA歷經多次面對面

諮詢會議討論，PMDA基於有關歐洲臨床數據中並沒有包含日本患者的數據，

遂要求P1101的 PV 適應症之日本藥證申請需要包含日本患者的有效性及安全

性數據資料。緣此，本公司計畫由日本子公司實行此一目標為30位日本患者的

二期臨床試驗（在其他國家一般稱做為銜接性試驗）。

6.因應措施:發布本重大訊息

7.其他應敘明事項:

（1）研發新藥名稱或代號：Ropeginterferon alfa-2b（ P1101）

（2）用途：治療真性紅血球增生症患者。

（3）預計進行之所有研發階段：於日本進行二期臨床試驗以備申請日本新藥

查驗登記。

（4）目前進行中之研發階段：

（一）提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗（含期中分析）

結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：

本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）於日本進行之真性紅血球

增生症（PV）二期臨床試驗計畫已獲PMDA核准通過，同意執行臨床試驗。

（二）未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果

未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面

臨之風險及因應措施：不適用

（三）已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗（含期中分析）結果

達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方

向：不適用

（四）已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權

益，暫不公開揭露。

（5）將再進行之下一研發階段：於日本進行二期臨床試驗以備申請日本新藥查驗

登記。

A.預計完成時間：預計2年內完成，惟實際時程將依執行進度調整。

B.預計應負擔之義務：無。

（6）市場現況:

目前在日本約有2萬名紅血球增生症（PV）病患，有就診並經醫院所診斷的確

診病患約為1.4萬名，其中有接受藥物治療的患者1.2萬名，約占確診病例數

86.4％，占罹病數的60.5％。根據Sonet M3 survey統計，接受藥物治療的

1.21萬名 PV 患者，有53％是服用HU（Hydroxyurea）、36％使用

Aspirin mono、11％使用Ruxolitinib（Jakavi）治療。

（7）新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨

風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。