諾華基因療法獲准上市 要價210萬美元 全球最貴！

美國食品藥品監督管理局 (FDA) 上週五 (24 日) 批准諾華公司 (NVS-US) 的基因療法 Zolgensma 上市，治療費用高達 210 萬美元，為目前全球最貴藥物，背後凸顯出美國藥物支付模式與醫療保險等相關問題。

SMA 為常見的致死性神經肌肉疾病之一，也是導致嬰兒死亡的頭號遺傳病因。而 Zolgesma 為治療 SMA 的基因療法，能夠一次性治癒罕見遺傳病，但根據諾華說法，這種一次性治療費用將高達 210 萬美元，目前為全世界最貴的藥物。

2018 年，諾華旗下 Aves 總裁 David Lennon 曾於投資會議上表示，基因療法應定價至 400 萬至 500 萬美元，才能夠維持成本並達到效益。然而，儘管醫學上的技術突破難得，但高額治療費用也衍生了支付難題。

目前全球針對 100 多種嚴重疾病開發的基因療法約有 300 種。根據 FDA 預測，到 2025 年，每年將有 10-20 種基因或細胞治療進入市場，若連昂貴的疾病治療都獲得批准，除了對患者及家屬帶來沉重負擔外，也將導致美國保險市場產生巨大系統風險。

因此，如何在現有的「現收現付」模式上，就高價藥物的支付制度進行改革，成為企業、政府與患者共同努力的目標。

針對費用高達 210 萬美元的 Zolgensma 療法，諾華表示正和保險公司密切合作，討論在治療成功的基礎上，制定 5 年的分期付款協議。目前諾華已和 15 家保險公司就支付方案進行深入討論。

諾華執行長 Vas Narasimhan 長期致力於改變美國藥物支付系統，為高達數百萬美元的高價藥物建立新的藥物支付模式。

他認為，如今需要依靠新的經濟模型，才能確定新的治療方法相對於長期慢性病治療有多少價值，為患者及付款人提供比高額治療費用更加可行的付款方案。