經濟通新聞
《經濟通通訊社4日專訊》歐美兩家生物科技公司因基因療法未達標而連環暴跌。其中,在美上市的荷蘭uniQure(US.QURE)周一(3日)股價一度暴跌75%,原因是該公司的亨廷頓病(Huntington＇s Disease)基因治療藥物在美國的申請程序受阻。
該公司指,其AMT-130候選藥的第一╱二期研究數據,與外部對照組相比較,未能獲美國食品及藥物管理局(FDA)採納,作為獲取生物製品許可(BLA)申請的證據。
uniQure稱FDA的決定出乎意料,因為FDA去年11月曾表示,與外部對照組相比較的研究數據,可以作為加速批准BLA的主要依據。
儘管遭遇挫折,uniQure指出,AMT-130此前已於2025年4月獲得FDA突破性療法認定,並於2024年5月獲得再生醫學先進療法(RMAT)認定。公司計劃繼續與其他監管機構討論,包括歐盟和英國機構,同時與FDA合作確定在美國的最佳前進路徑。
*Sarepta Therapeutics兩項基因療法未達標*
不過,Sarepta表示,仍然計劃與美國食品及藥物管理局(FDA)的官員會面,討論將這些藥物目前的加速審批轉為全面審批。(rc)
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