長聖治療晚期實體腫瘤新藥1/2a期臨床 獲美核准執行

長聖 (6712-TW) 今 (21) 日公告，旗下治療晚期復發 / 難治性實體腫瘤新藥 CAR001(CAR-T)的 1/2a 期臨床試驗，通過美國 FDA 核准，也是全球首例核准進入人體臨床試驗的異體實體腫瘤人類白血球抗原 G 的 CAR-T 細胞療法。

長聖表示，全球已上市的 CAR-T 產品共有 7 項，不過都僅針對 BCMA 和 CD19 等靶點，並以病患自體免疫細胞進行基因改造，再回輸病人體內來對抗血液腫瘤。

目前 CAR-T 療法仍存在兩大缺點，包括適應症局限，由於 80% 的癌症屬於實體腫瘤，而 CAR-T 療法尚未廣泛應用於實體腫瘤治療，以及必須使用自體細胞進行改造，製備過程耗時約 1-2 個月、品質不穩定且單一療程就要價 40 萬美元 (約新台幣 1200 萬元)。

長聖指出，目前最暢銷的 CAR-T 產品 YESCARTA，去年銷售額達 11.6 億美元；整體去年 CAR-T 市場規模約 186.1 億美元，預計 2030 年將可達 937.8 億美元，年複合年成長率達 22.4%。

長聖攜手中國附醫院長周德陽研究團隊合作開發首創新藥 CAR001 產品，利用人工智慧 (AI) 篩選出關鍵的實體腫瘤人類白血球抗原 G(HLA-G) 靶點，並使用訊息 RNA(mRNA) 改造的「異體非病毒基因編輯多靶向奈米抗體 - CAR.BiTE-γδT 免疫細胞」突破性 CAR-T 技術，在臨床前動物實驗超過 9 成實體腫瘤被消滅，相關研究成果多次獲國際頂尖期刊刊登。