藥華藥跨入新貧血症新藥 2年內進入臨床

興櫃新藥廠藥華醫藥(6446-TW)在第57屆美國血液學會年會(57th ASH)，已將鎌刀型血球貧血症的治療與照護列為未來5年優先研究項目，並積極尋找資金與合作研發對象，總經理黃正谷表示，2014年自中研院授權引進且共同開發的「鐮刀型血球貧血症」與「β型地中海型貧血症」新藥，目前已有初步研發成果，預計明年ASH上發表相關論文，2年內進入人體臨床。

根據ASH資料顯示，鐮刀型血球貧血症在1960年代是相當嚴重的幼兒疾病，患者很少能存活至青少年期，現代的醫療技術雖然能夠延長患者壽命，但因為普遍採用輸血及服用化療藥物羥基尿素治療，導致非常嚴重的副作用與器官損傷，且未成年的死亡率依然居高不下。

另外鐮刀型血球貧血症為遺傳性血液疾病，除非接受骨髄移植，否則患者必須終生接受治療照護，目前美國約有7至10萬名的鐮刀型貧血病患積極尋求更佳的治療方式，使得美國政府開始重視此血液疾病並研擬相關的配套措施，而在今年的ASH年會更以鐮刀型血球貧血疾病為主題，規劃一系列的相關研究，鼓勵廠商積極投入新藥研發。

藥華藥策略長林國鐘表示，公司在2014年與中央研究院簽署合作協議，授權引進「鐮刀型貧血症」與「β型地中海型貧血症」新藥，由中研院沈哲鯤院士暨分子生物研究所團隊所開發，在完成老鼠動物模型的疾病原理驗證POC後，確認一個小分子化合物可做為鐮刀型貧血症新藥開發先導化合物及4個後備化合物，接下來將投入更多的研發資金進行臨床前研究，預計明年將率先於ASH上發表相關研究成果，2年後將有機會進入人體臨床試驗。