生華科兒童惡性腦瘤新藥獲罕病資格 助加速審查資格

生華科 (6492-TW) 今 (6) 日宣布，開發中的新藥 Silmitasertib(CX-4945)用於新適應症兒童惡性腦瘤－髓母細胞瘤，獲美國 FDA 罕見兒科疾病認定資格(RPD)，此認定有助藥物優先審查資格及銷售價格。

生華科表示，美國罕見兒科疾病，是指美國境內病患人數少於 20 萬人，且超過 5 成罹病人口年齡為嬰兒、兒童及青少年族群的 0-18 歲，其中，髓母細胞瘤是最常見的兒童惡性腦瘤，美國一年新增病例平均僅 80-100 人，被列為兒科罕病。

美國 FDA 為鼓勵藥廠開發罕見兒科疾病用藥，當藥廠開發的新藥獲得罕見兒科疾病認定，具優先審查憑證 (PRV) 資格，藥證審查期可縮短至 6 個月，此外，藥品也能出售給其他藥廠。生華科舉例，近年具有 PRV 資格藥物，平均售出價格超過 1 億美元，2015 年更有藥物以 3.5 億美元出售。

總經理宋台生博士指出，市面上尚無針對治療髓母細胞瘤的標靶藥物核准上市，因此取得罕見兒科疾病認定資格後，將有機會讓更多有需要的病童接受這項新穎藥物的治療。

生華科攜手美國史丹佛大學及美國兒童腦瘤聯盟 (PBTC) 進行髓母細胞瘤人體臨床試驗，並已在美國 12 家兒童醫院及癌症中心啟動試驗，此外，此臨床試驗也獲得美國國衛院旗下抗癌計畫 300 萬美元臨床經費。