杜顯氏肌肉萎縮症初見成效 Sarepta股價漲36%

圖:afp
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生技藥廠 Sarepta (SRPT-US) 週二 (19 日) 公布了其杜顯氏 (Duchenne) 肌肉萎縮 (DMD) 療程的初期臨床實驗數據,股價上漲 36.76% 以 143.93 美元作收。該公司今年的股價已經上漲近 240%。

Sarepta 股價日線趨勢圖 / 圖:谷歌
Sarepta 股價日線趨勢圖 / 圖:谷歌

DMD 為罕見的遺傳疾病導致肌肉萎縮,使患者在 30 歲前有致命的可能性。症狀通常於兒童時期 3 歲至 5 歲發現,主要影響男孩但在少數情況下會影響女孩。

肌酸激酶 (creatine kinase) 是肌肉細胞內發現的一種酶,當肌肉發生損傷時可能會滲入血液中。它的含量升高可能代表患者患有 DMD。

公布的數據顯示,Sarepta 的 1/2a 期臨床實驗中對 3 名 4 歲至 7 歲的患者實施基因治療,而 3 位患者在療程第 60 天時均減少了約 87% 的肌酸激酶含量。

摩根大通 JPMorgan (JPM-US) 分析師 Anupam Rama 也讚賞數據「跨越了最高的期待」。

此外,療程也提升了失養素 (dystrophin) 的含量。失養素為肌肉內含的蛋白質,有助於人體移動伸展。

RBC 分析師 Brian Abrahams 寫道,在一個數據時期內,患者的平均微失養素 (micro-dystrophin) 值達正常人的 38.2% 至 53.7%,超越了分析師預期的 10%。

Leerink 分析師 Joseph Schwartz 認為 15% 的微失養素就是「全壘打」,更何況超越預期的成功數據將把 Sarepta 建立在這領域的領先地位。

Nationwide 兒童醫院醫生 Jerry Mendell 也感歎,49 年的生涯就是等待這個療法,「雖然數據是初期的,但如繼續給予這樣的好消息,DMD 療法將有前所未有的突破」。

對於副作用,損傷肝臟的一種酶含量在 2 位患者上有所提升,而醫生以類固醇 (steroid) 來排除問題。對於嘔吐惡心症狀,研究員也同樣以類固醇緩解。


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