逸達:本公司向歐洲藥品管理局（EMA）提出FP-001 42 毫克用於治療兒童中樞性性早熟之三期臨床試驗申請

第10款

1.事實發生日: 111/12/23

2.研發新藥名稱或代號: FP-001 42毫克（即CAMCEVI 42毫克，6個月緩釋注射劑）

3.用途: 用於治療兒童中樞性性早熟

4.預計進行之所有研發階段: 執行三期臨床試驗後向歐美藥監機構提出新藥查驗登記申請

5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准

，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投

入累積研發費用):

(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響新

藥研發之重大事件：

(A) 本公司完成向歐洲藥品管理局（European Medicines Agency, EMA）遞送

FP-001 42 毫克執行兒童中樞性性早熟（central precocious puberty,

CPP）之三期臨床試驗申請（Clinical Trial Application, CTA）。

(B) 此三期臨床試驗為開放標籤、無對照組之多國多中心臨床試驗；受試群體為

2－9歲患有兒童中樞性性早熟之病患，預計於美國、歐洲、中國及台灣共招

募約98位病患。

(C) 依美國FDA法令規定，本公司於2022年8月19日起，得於美國進行新劑型新藥

FP-001 42毫克用於治療兒童中樞性性早熟之三期臨床試驗，請參閱2022年8月

22日發布之重大訊息；目前臨床試驗啟動中。

(D) 本公司授權夥伴長春金賽藥業於2022年11月2日接獲中國大陸國家藥品監督管

理局（NMPA）受理通知書，改良型新藥FP-001 42毫克用於治療兒童中樞性

性早熟之三期臨床試驗申請進入實質審查階段；自受理之日起60個工作天內，

如未收到否定或質疑意見，即可開展中國之臨床試驗，請參閱2022年11月2日

發布之重大訊息。另已於2022年12月15日向台灣衛生福利部食品藥物管理署

（Taiwan FDA）遞交三期臨床試驗申請，請參閱同日發布之重大訊息；目前臨

床試驗申請審查中。

(E) 臨床試驗設計為受試者將在開始進行試驗時（Day 0）以及第24周分別以

FP-001 42毫克注射給藥（相隔6個月），並觀察至第48周，以評估臨床療效、

安全性及藥物動力學。主要療效指標是在第24周檢測時，其血清黃體激素

（luteinizing hormone, LH）濃度未超過4 mIU/mL的受試者佔意圖治療

（intent-to-treat, ITT）母體的百分比。

(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯

著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不

適用

(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上著意

義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用

(4)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額且為

保障投資人權益，暫不揭露。

6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):

(1)預計完成時間：

(A) 依主管機關審查時間而定，收到核准得進入臨床試驗時將依規定發布重大訊

息。

(B) 預計於2025年完成臨床試驗，實際執行時間依據收案狀況而定。

(2)預計應負擔之義務：不適用

7.市場現況:

兒童中樞性性早熟是女孩和男孩早期性發育的疾病，因其「下視丘－腦下垂體－性腺

軸」過早被活化，使孩童在 2－9 歲間即過早進入青春期。

女孩的青春期通常在 8－13 歲之間，而男孩在 9－14 歲之間，而患有中樞性性早熟

的患者在青春期之前開始出現症狀，女孩出現乳房發育、初經來潮，而男孩為生殖器

發育及變聲等第二性徵發育；估計每 5,000－10,000 位孩童就有1位罹患兒童中樞性

性早熟，該病症好發於女孩，女孩的發病率約為男孩的20倍。

根據Data Bridge Market Research統計分析，2021年全球兒童中樞性性早熟市場價

值約14.83億美元，預估2029年將達到26.63億美元，其未來8年預估複合年增長率約

7.6%。GnRH/LHRH激動劑為兒童中樞性性早熟之主要基礎療法及標準照顧（Standard

of Care, SOC），其中又以leuprolide長效注射劑最被廣泛使用。

8.其他應敘明事項:無。

9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投

資人應審慎判斷謹慎投資。: