Kinex 宣佈治療膠質瘤的 KX02 獲得 FDA 孤兒藥地位

紐約州佈法羅, 2013年12月4日 /美通社-PR Newswire/ -- Kinex Pharmaceuticals 今天宣佈，該公司治療膠質瘤—最常見、病情惡化最嚴重的腦瘤—的 KX02 獲得了美國食品藥品監督管理局 (FDA) 授予的孤兒藥地位。此次獲得孤兒藥地位為 Kinex 在申請正式銷售許可後獲得七年獨家權利，以及未來的進一步開發提供了資質。KX02 是一種雙 src/前微管蛋白抑制劑和小分子藥物，已經證明有可能抑制多種腦瘤細胞的活性，包括那些能夠耐受當前最常用的惡性膠質瘤化療藥物替莫唑胺 (T98G) 的腫瘤細胞。在一個設計良好的腦瘤動物模型中，KX02 能夠在治療4周後為30%至60%的動物清除腦瘤。這些研究表明，與替莫唑胺相比，KX02 能夠引起更多腫瘤細胞壞死，而且能夠對惡性膠質瘤腫瘤細胞產生免疫反應。藥代動力學研究也表明 KX02 可以透過口服吸收，而且從血漿中滲透到腦組織的滲透率為76%。

Kinex 首席科學官 David Hangauer 博士說：「KX02 獲得孤兒藥地位表明現在膠質瘤病人需要獲得新的治療選擇。KX02 是一種全新化合物，因為能夠在小鼠身上對腫瘤細胞產生持久的免疫反應，它在應用於惡性膠質瘤病人身上很有潛力，這能夠讓動物在腫瘤不復發和不使用進一步藥物治療的前提下活到預期壽命。我們現在希望將這種全新化合物的研究帶到臨床階段。」

Kinex 運營高級副總裁 Lyn Dyster 博士表示：「此次獲得孤兒藥地位是對 Kinex 具有重要意義的監管方面的里程碑事件。獲得孤兒藥地位將幫助我們達成將 KX02 作為治療膠質瘤病人的有效新藥進行開發的目標。現在對惡性膠質瘤的標準治療包括動手術取出腫瘤，然後利用替莫唑胺進行放療和化療。而 KX02 已經證明有能力在設計良好的動物模型中清除膠質瘤，而且能夠在動物模型中預防腫瘤復發，我們現在很高興將這種全新化合物帶到臨床研究階段。我們現在積極地和臨床基地一起制定試驗方案，並希望儘快進行一期試驗。」

香雪製藥是 Kinex 在中國的 KX02 開發合作夥伴，已經從 Kinex 那裡獲得了中國地區的獨家開發許可。這家公司的董事長兼行政總裁王永輝先生補充說：「Kinex 一直都是一位優秀的合作夥伴。他們開發新藥和與監管機構緊密合作的能力給我們留下了深刻的印象，我們很高興 FDA 將孤兒藥地位授予 KX02。惡性膠質瘤是一種病情迅速惡化的癌症，而且能夠選擇的治療手段不多。事實上，一旦確診，惡性膠質瘤病人一般平均不會活過12個月。我現在希望根據前景光明的動物研究，KX02 能夠為這種破壞性疾病帶來新的治療選擇。香雪製藥正準備向中國國家食品藥品監督管理局commit開發新藥的申請，我們還計畫在2014年開始針對中國腦瘤病人展開 KX02 試驗。」

訊息來源 Kinex Pharmaceuticals