提升新藥研發價值 生技製藥業需注重創新選題

在新型冠狀病毒 (COVID-19) 疫情肆虐下，台灣資本市場隨美國股市上下震盪。在 4 月 14 日，生醫資本市場收到上櫃公司合一生技重大訊息－於 4 月 15 日暫停交易。根據合一生技 4 月 15 日下午盤後於公開資訊觀測站公布之重大訊息及其新聞稿內容，合一生技宣布異位性皮膚炎 (AD) 新藥授權丹麥藥廠利奧 (LEO Pharma)，公布簽約金 4,000 萬美元，若再加上里程金，授權金總額上看 5.3 億美元 (約當新台幣 160 億元)，刷新台灣生技製藥對外授權新紀錄。

疫情以及國際政經環境變動影響各行各業，儘管面對外部環境充滿不確定性，生技製藥產業依然堅定成長，透過授權與共同研發等活動挹注創新研發資金。生技製藥公司尋求國際授權，如何提升新藥研發價值，獲得投資人青睞並爭取高授權金，須有新思維。

面對外部環境不確定性 提升新藥研發價值需有新思維

依據資誠 2020 年 3 月 10 日發布《全球生技製藥趨勢：在藥價政策不確定性中穩定創造價值》(Creating a stable drug pricing strategy in an unstable global market)，2020 年美國總統大選登場，兩黨候選人醫療政見攻防熱烈：民主黨候選人將支持歐巴馬健保制度 (ACA) 回歸，提出更多預算支持公費健保；川普則要求降低藥價和刪減公費健保預算。美國是全球最大處方藥市場，一年規模高達 3,000 億美元，全球高達 66% 新藥產品選擇美國作為首次上市的地區，美國的醫藥政策將影響全球生技製藥產業。

資誠 (PwC) 於 2019 年底訪談 100 位全球生技製藥企業高階經理人。受訪者認為，面對國際生技製藥產業環境不確定性，生技製藥產業須有新思維。思考如何透過選題策略、給付模式、以及運用數位科技來為產品加值，提升上市銷售後或對外授權的財務回饋，獲得資金持續挹注創新研發。

注重創新選題  提升新藥價值

資誠聯合會計師事務所副所長暨生醫產業負責人曾惠瑾表示，觀察 2019 年國際新藥高額授權金案件，被授權方願意出高價的原因在於授權標的具有解決市場未滿足需求 (unmet need)、創新技術經過可靠的科學驗證支持、並與買方既有產品線搭配以產生綜效 (圖一)。

曾惠瑾指出，不只國際市場，台灣生技製藥公司近年亦有許多對外授權案件，展現豐沛研發能量 (圖二)。進一步分析其授權結構，欲取得高授權金，在歐美市場，首創新藥 (First-in-class) 最具吸引力；中國大陸市場同前，首重創新藥，然對於「二類新藥」(化學修飾、新劑型、新複方和新適應症) 歡迎度仍高。

以最近的合一生技授權案為例，其標的為自中研院授權，由張子文博士帶領團隊發明的新藥 FB825，即為首創新藥代表。該新藥臨床試驗進展只到通過美國 FDA 獲准進入臨床 II 期，即得到國際藥廠肯定。繼智擎 2011 年以 2.65 億美元授權美國 Merrimack 藥廠 (後再轉授權 Baxter)，本次授權金總額 5.3 億美元，為智擎 2 倍，亦讓諸多投資人眼睛為之一亮，其實台灣優質潛水下的新藥為數眾多，洽談國際授權中的案例亦不乏，然受募資環境限制，現今諸多公司因而延宕研發進度，殊為可惜。冀望連串好消息能為台灣生醫資本市場注入生氣。

依據效益指標的給付模式  讓市場更易買單

資誠聯合會計師事務所審計服務會計師暨生醫產業協同負責人林玉寬表示，不同於傳統以量計價的給付模式，依據效益指標的給付模式 (value-based contract) 讓給付者 (國家健保、私人保險、或患者自費) 於療效達標才付費，讓市場更易買單為市場趨勢。

以阿斯特捷利康 (AstraZeneca) 為例，2019 年 1 月為旗下新一代抗血栓藥物倍寧達 (Brilinta) 推出依據效益指標的給付合約。醫院將依據醫療效益給付藥廠，若患者服用後在未來 12 個月間不再發生急性心臟病，將付給藥廠較高的價格。反之若患者服用後 12 個月內發生心臟病，則付給藥廠的價格降低。依據 PwC 調查結果，2019 年全球有 57% 生技製藥公司正在使用依據效益指標的給付模式，相較 2017 年成長了一倍以上。

林玉寬強調，依據效益指標的給付模式受到關注，將進一步刺激創新研發，由於療效不佳將使藥廠面臨虧損風險，惟有持續推出創新產品來輔助療效，防止病症惡化方為正道。承前述案例，有鑑於抗血栓藥物可能導致患者不正常出血，阿斯特捷利康後來與新興抗體公司 PhaseBio 共同研發生物藥 PB2452。PB2452 能有效降低倍寧達等抗血栓藥物副作用，大幅增進患者生活品質，該研發階段新藥於 2019 年 4 月獲得 FDA 突破性新藥 (Breakthrough Therapy) 認證。

數位科技結合藥品  增進療效

數位治療產品將數位科技結合化學分子或生技藥品，比起單獨使用藥品效果更佳，將成為未來趨勢。以阿斯特捷利康 (AstraZeneca) 為例，與法國上市數位治療公司 Voluntis 合作，將數位治療 App 搭配化療藥 Cediranib/ Olaparib 一起使用於臨床試驗。試驗結果顯示患者於療程中搭配 App 使更能掌握自己的健康狀況，並維持和醫療團隊互動而感到安心，進而加速康復。

前所未見的疫情將生醫產業推到浪潮的最前緣，抗病毒新藥、疫苗、與防疫檢測研發成為眾所矚目的焦點。面對不確定的市場環境，生技製藥產業掌握產業趨勢、勇於創新、瞭解給付模式並活用數位科技，將可持續穩定經營、注入源源不絕的研發能量，推出創新治療產品，嘉惠患者和社會大眾。

Notes to Editors

《全球生技製藥趨勢：在藥價政策不確定性中穩定創造價值》Creating a stable drug pricing strategy in an unstable global market 由 PwC 美國健康照護產業研究團隊 (Health Research Institute) 於 2019 年訪談 100 位全球生技製藥企業高階經理人，並諮詢貿易組織、保險機構、及政策法律專家，彙整 2020 全球生技製藥產業面臨的藥價與市場變動趨勢。中文版報告由資誠生醫服務團隊翻譯整理。下載報告：https://www.pwc.tw/zh/publications/topic-bio/2020-pharma-price.html

了解更多資誠數位健康主題報告，請至：www.pwc.tw/bio

圖一：2019 前三大國際新藥授權案件 (依簽約金金額)

圖二：2019 年至 2020 年 4 月台灣上市櫃與興櫃生技製藥公司新藥 / 新劑型藥物對外授權案件

關於資誠 (PwC Taiwan)
資誠 (PwC Taiwan) 係 PwC 在台灣之聯盟所，我們的使命是「營造社會誠信，解決重要問題」。PwC 的全球聯盟組織遍佈 157 個國家及區域，計有逾 276,000 名專業人員在世界各地致力於提供高品質的審計、稅務及顧問諮詢服務。在台灣，資誠聯合會計師事務所偕同策略合作夥伴 (資誠企業管理顧問公司、資誠稅務諮詢顧問公司、普華國際財務顧問公司、普華商務法律事務所、資誠永續發展服務公司、普華國際不動產公司、資誠人資管理顧問公司、資誠智能風險管理諮詢公司、資誠創新諮詢公司)，於全臺六個城市提供一站式的全方位服務，員工人數合計超過 3,000 位。更多資訊請洽資誠網站 www.pwc.tw