「氣泡男孩症」有救了：英國健保批准2100多萬台幣藥物

英國國家健康與照顧卓越研究院 (The National Institute for Health and Care. Excellence, NICE) 批准了英國健保歷史上最貴的藥物：治療「氣泡男孩症」(bubble boy)、要價 70 多萬美元、由英國藥廠葛蘭素史克 GlaxoSmithKline (GSK-US) 生產的 Strimvelis 藥物。

「氣泡男孩症」全名為「嚴重複合型免疫缺乏症」(Combined Immune Deficiency Syndrome，簡稱 SCID)，為一種罕見的先天性遺傳疾病，造成嬰兒免疫功能缺乏，無法抵抗外在的病毒及細菌，多數在出生後一年內死亡。患者通常以慢性腹瀉或生長遲緩來表現，發生率不明。

據了解，英國擁有全名健保制度，與台灣相似。雖然 Strimvelis 要價 71 萬 6 千美元，但健保負擔沒有想象中的高。GSK 提道自 2016 年 5 月被歐盟所批准後，已用於 4 起「氣泡男孩症」案例。

週三 (3 日) 被英國 NICE 批准推薦的 Strimvelis 為全球唯二的遺傳疾病治療藥物，一次性療程擁有將患者完全治愈的可能性。目前全球唯一提供 Strimvelis 的醫療機構為意大利米蘭的一所醫院，美國不提供此療程。

「氣泡男孩症」數量全球罕見，GSK 提道近期還會再施用於 2 位病患。英國每年有大約 3 起新生兒擁有此症狀。

雖然 Strimvelis 的要價將讓它登上英國健保的最貴藥物排行榜，但因患者較少，對英國健保的衝擊不高，預計 5 年內花費只需 320 萬美元。

GSK 股價週二 (2 日) 上漲 4.10% 來到 36.93 美元。