美FDA核准革命性癌症基因療法 成功率高 但代價昂貴

FDA      (圖取自維基百科)
FDA (圖取自維基百科)

10 月 18 日美國食品藥物管理局 (FDA) 批准了一個針對特定類型的非何杰金淋巴瘤的治療方法,使用患者自身的轉基因免疫細胞來攻擊癌症

這種療法被稱為 Yescarta,是由加州吉利德科學公司(Gilead Sciences)(GILD-US) 研發。這是一種稱為嵌合抗原受體重組 T 細胞(CAR-T)治療的個人化藥物的形式,部分患者的白血球細胞被抽取、改造,然後注射回患者體內

CART-T療法        (圖取自淋巴癌協會)
CART-T 療法 (圖取自淋巴癌協會)

Yescarta 在經過 6 個月對 101 名惡性擴散的大 B 細胞淋巴瘤─一種影響免疫細胞的癌症─的患者進行驗後獲得批准。這種類型的癌症每年影響約 30000 名美國人,其中約三分之二的患者可以通過癌症藥物治療。 Yescarta 是為針對那些剩下的 1 萬名病人。在最近的試驗中,Yescarta 完全治癒了 36% 的患者,而在 82% 的受測患者中,他們的腫瘤縮小到原來的一半以下。

今年 8 月,FDA 批准了一種兒童白血病的 CAR-T 循環治療形式。這項被稱為 Kymriah(由諾華製造)的療法在臨床試驗中獲得了更高的成功率,治癒了 83% 的患者。

CAR-T 療法對於那些丝乎沒有選擇的患者來說是可能的治療方法,但是它會帶來嚴重的風險。STAT 報告說,在試驗中,Yescarta 導致了 40% 以上的患者出現貧血現象,其他常見的副作用包括因白細胞數目不足導致的免疫系統減弱。更令人擔憂的是,CAR-T 療法可能引發嚴重的發炎反應,若無其他免疫抑製藥物,則可能致命。該試驗中的 2 名患者也死於與此藥物相關的嚴重腦損傷。在 FDA 第一次批准的 CAR-T 療法中已經看到類似的副作用。

Yescarta 的另一個「副作用」是代價昂貴:您自己的轉基因細胞的一個劑量為 37.3 萬美元。Kymriah 更昂貴,治療費用為 47.5 萬美元

但是一些分析師認為這些治療方法是物超所值。畢竟,它們包括了前往治療中心的交通費用、患者細胞基因轉化以及其中所需的任何藥物。無論如何,高昂的價格成本仍然可能會排除一些需要這些藥物治療癌症才能生存的患者。

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