標普500大贏家 新藥臨床報告傳喜訊 福泰製藥股價飆漲20%

據《巴倫週刊》報導，福泰製藥公司 Vertex Pharmaceuticals (VRTX-US) 在週三 (19 日) 成為當天 S&P500 大贏家，股價成長 20.83% 來到 159.69 美元。

Vertex 在週二 (18 日) 公佈了三起囊腫纖維症 (cystic fibrosis) 的臨床實驗報告，測試了三種不同三組合的藥物組合，而對於市場目前所有囊腫纖維症藥物有抗體的病患裡，三種組合都明顯的提高了肺部功能。

實驗結果指出，數據經安慰劑調整後，病患可有「第一秒吐氣量」(FEV1) 的 10 個百分點好轉。

進入實驗的病患有 F508del/Min 的遺傳突變，也都是最難治療囊腫纖維症患者。而外界可能不太清楚 10 個百分點有多好，Vertex 執行長 Jeff Leiden 用了之前約同樣百分點效益的藥物 Kalydeco 做了這個比喻，「使用 Kalydeco 的患者之前只能走一條街的距離，現在可以跑數里地，之前無法走上公寓的樓梯，現在可以每天上下爬」。

Vertex 管道裡的 3 項藥物已被核准了 2 項，而第三項將預計明年會被核准。目前 Vertex 可以治療 50% 全球 75000 位囊腫纖維症患者，而當 3 項藥物都上市後這數據將提高至 90%。

在財務方面，Vertex 的 2016 年營收為 17 億美元，虧損 1.12 億美元。而 Vertex 原本預期今年的 20 億美元營收將攀升至 50 億至 60 億美元區間。雖然 12 個月內股價已上升 75%，但其穩佔囊腫纖維症第一把交椅的地位是不可被否認的。當然，利潤高也表示價位高，一年的 Kalydeco 費用可達 30 萬美元，另外一項 Vertex 的囊腫纖維症藥物 Orkambi 一年也要 27 萬美元。

一些技術上的資訊

新 Vertex 藥物 VX-440、VX-152、及 VX-659 都是「矯正藥」，來矯正囊腫纖維症患者裡故障的蛋白質。Vertex 在另外一個矯正藥 tezacaftor 與 ivacaftor 上面部署這三款藥物，而這就是 Kalydeco 的原理。

在第二階段臨床試驗裡，4 週的高濃度 VX-440 提升了 FEV1 近 12% 效率，而同一時間使用安慰劑的病患至有約 1.4 百分比的好轉，調整後的正確數字為 10.6 百分點。

而另外一項高濃度的 VX-659 則是在 2 週內提升了 9.7 百分點，而安慰劑則降低了 0.9 百分點，同樣讓藥物有 10.6 百分點的效益。VX-659 也同樣的有 10 百分點的效益，但第二階段臨床實驗結果較第一階段小退步。

在安全方面，三項藥物都只有輕微至中等的副作用。兩位病患因使用 VX-440 後肝酶急速上升 (表示組織性毒素) 而後續已退出臨床實驗。

未來展望

Vertex 將選 2 項藥物繼續第三階段的臨床實驗，也在與政府機關討論實驗的設計與長度。Vertex 希望臨床可以免去平常的 12 個月，而縮短至 6 個月。

目前 Vertex 的競爭對手為比利時醫藥公司 Galapagos (GLPG-US) 與合資藥廠 AbbVie (ABBV-US) 共同研發的三組合藥物。

Vertex 的 Orkambi 治療效益普通，且患者體內排斥性較多。上個月 Vertex 已向歐盟與美國 FDA 申請了 tezacaftor/ivacaftor 組合藥物核准，如果核准，tez/iva 可治療約 40% 排斥 Orkambi 藥物的 F508del 病患。

囊腫纖維症小檔案

何為囊腫纖維症？
囊腫纖維症是一種遺傳性疾病。缺陷的基因造成身體產生過多的黏液，尤其在呼吸系統與消化道，其濃稠分泌可能會阻塞氣管及胰臟分泌的管道，以及其它許多器官系統的管道。

患者經常會因流汗過度喪失鹽分，造成體內微量元素不平衡，引發心律不整，進而有休克的危險。另外，由於黏液過度黏稠，累積於腸道與肺葉的結果，造成慢性營養不良、生長遲緩、反覆性下呼吸道感染、使得呼吸困難，導致肺部障害，所以，這類病患大部分皆死於肺部疾病。

此外，還會造成其它各種醫療問題，例如：鼻竇炎、鼻瘜肉、杵狀指 (clubbing finger)、氣胸、咳血、右心肥大、腹痛、腸脹氣、脫腸、肝病、糖尿病、胰臟發炎、膽結石與男性不孕等。

發生率
目前約有 30,000 個美國人、3,000 個加拿大人以及 20,000 個歐洲人罹患囊腫纖維症。至於亞洲人之發生率，更為罕見，東北亞的日本僅為 1/350,000。