藥華醫藥:公告本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）申請中國臨床試驗已獲CFDA通知正式受理

第二條第51款

1.事實發生日:106/06/16

2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司

3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司

4.相互持股比例:不適用

5.發生緣由:

本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）向中國國家食品藥品監督管理總局

(China Food and Drug Administration ,CFDA)申請進口(含港、澳、台)治療

用生物臨床試驗批准，獲CFDA通知，依規定經審查，決定予以受理。

6.因應措施:無

7.其他應敘明事項:

(1)研發新藥代號或名稱：Ropeginterferon alfa-2b（P1101）

(2)用途：P1101係新一代長效型干擾素藥物，用於治療真性紅血球增生症(PV)、

原發性血小板增生症(ET)、原發性骨髓纖維化(PMF)及慢性病毒性肝炎

(HBV/HCV)等。

(3)預計進行之所有研發階段：笫一期健康人的藥物動力及藥效動力臨床試驗後，

擬申請免除二、三期臨床試驗並再做一個單臂

（single arm）橋椄（bridging study）臨床實驗

，以加速新藥上市流程。

(4)目前進行中之研發階段：

(一)提出申請/通過核准/不通過核准：

本公司Ropeginterferon alfa-2b（P1101）向中國CFDA提出進口(含港、澳

、台)治療用生物臨床試驗申請。

(二)未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用

(三)已通過目的事業主管許可者，未來經營方向：不適用

(四)已投入之累積研發費用：約新台幣3,199千元。

(5)將再進行之下一研發階段：

A.預計完成時間：審核進度將依CFDA主管機關規定時程進行。

B.預計應負擔之義務：無。

(6)市場現況

罕見血液疾病各有不同的發病過程與疾病特徵，常常是極為嚴重或是威脅到生

命的；其中骨髓系增生疾病(Myeloproliferative neoplasms, MPNs)是骨髓系

幹細胞發生異常變化，使得其分化的血液細胞發生過度增生所造成的一種疾病

，約可分為真性紅血球增生症(PV)、血小板增多症(ET)、慢性骨髓性白血病(CML)

和原發性骨髓纖維症(PMF)。其中真性紅血球增生症(PV )為身體產生過量紅血

球細胞增生的骨髓疾病，通常患有PV疾病者的症狀發展較緩慢，有時好幾年都

沒有明顯症狀，發病病人以老年人居多。因為紅血球過多，血液黏稠，血液在

某些組織流動緩慢而無法供應足夠的氧氣，會造成病人頭痛、暈眩、感覺虛弱

、呼吸困難等等的症狀；嚴重的還會造成脾臟腫大、血栓，增加中風危險。目

前除了二線用藥Jakafi外，沒有其他核准的藥品，僅能靠定期放血來維持正常

血液濃度，不僅不方便還可能因為重複放血引發其他併發症，如血小板過多症

等等，嚴重影響病人生活品質。短效或傳統的PEG干擾素藥物一直以來都被認為

能夠治癒血液疾病，但是缺點為副作用過大難以被病人廣泛接受。

數十年來短效及傳統PEG長效干擾素，其藥物副作用大、病人忍受度差而導致劑

量難以調升以致療效無法提升，本公司的P1101經數年來的第一、第二及第三期

人體臨床試驗所得臨床數據已證明P1101已可大幅降低副作用、提升安全性且劑

量調整幅度大，已達極高之治癒率，特別在醫藥史上第一次證明可以安全採每二

週給藥一次，相較每週給藥一次的傳統PEG干擾素（pegylated interferons）來

說，P1101除具高療效外，更提供了更好的耐受性和方便性。

在肝炎治療方面，據世界衛生組織估計，全世界B型肝炎患者約有4億人口，C型

肝炎患者約為1億7000萬人。發展P1101為治療肝炎用藥的策略，會著重在公共衛

生還需加強的國家； 如大陸、及其他新興國家。全球肝炎用藥市場超過100億美

金。但因干擾素藥品不良副作用，其用於肝炎治療的市場在2011年僅約為30億美

金。P1101為一長效且副作用輕微的干擾素藥物，定能增加干擾素藥物在治療肝

炎的市場占有率。

(7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨

風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。