藥華藥:本公司基於美國FDA再度建議修改主要療效指標，遂主動向中國國家藥監局申請暫時撤回P1101用於早前期原發性骨髓纖維化或低至中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗計畫

第10款

1.事實發生日:113/05/21

2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）

3.用途:

治療早前期原發性骨髓纖維化（Pre-fibrotic/Early Primary Myelofibrosis）

或低至中度風險1級的明顯原發性骨髓纖維化（Overt Primary Myelofibrosis

at low to intermediate-1 risk according to DIPSS Plus）

4.預計進行之所有研發階段:進行第三期臨床試驗及未來新藥查驗登記。

5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/

不通過核准，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；

另請說明未來經營方向及已投入累積研發費用):

(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響

新藥研發之重大事件：

有關本公司向中國國家藥品監督管理局（簡稱中國國家藥監局）提交

Ropeginterferon alfa-2b用於早前期原發性骨髓纖維化或低至中度風險1級的明

顯原發性骨髓纖維化之第三期臨床試驗計畫，茲更新目前進度如下：

本試驗為一項全球多國多中心第三期臨床試驗，本公司於2024年1月17日向美國

FDA提交本案，並已依照FDA建議修訂本試驗計畫。因中國藥監局審核臨床試驗

申請案需時較長，故本公司於2024年4月26日即依FDA建議修訂後之試驗計畫盡

快提交中國藥監局審核。

惟因FDA對本案甚為重視，近期針對本試驗計畫之主要療效指標提出進一步修訂

建議，本公司遂主動向中國藥監局申請暫時撤回本案，待計畫書修訂完成後將再

行提交申請。

(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上

顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：

不適用。

(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯

著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：

不適用。

(4)已投入之累積研發費用：

考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。

6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):

第三期臨床試驗

(1)預計完成時間：不適用。

(2)預計應負擔之義務：無。

7.市場現況:

原發性骨髓纖維化（Primary Myelofibrosis, PMF）為骨髓纖維化（Myelofibrosis,

MF）的一種，與真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）、原發性血小板過多

症（Essential Thrombocythemia, ET）同屬於骨髓增生性腫瘤（Myeloproliferative

Neoplasms, MPN）疾病。根據提供罕見疾病資訊的網站Orphanet，全球每10萬人約有

1到9名PMF患者。若低風險的MF患者出現相關症狀，現行治療方法包括仿單標示外的

愛治（Hydroxyurea, HU）、長效型干擾素，某些情況下患者可使用JAK2抑制劑或需

骨髓移植，JAK2抑制劑主要適用於中、高風險的骨髓纖維化患者。

8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司，

本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定

對股東權益或證券價格有重大影響之事項):

Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，至今

已獲全球近40個國家核准用於成人真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）

患者，包括歐盟、美國及日本等主要新藥市場。

9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投

資人應審慎判斷謹慎投資。: