藥華藥:公告Ropeginterferon alfa-2b（P1101）於中國進行之真性紅血球增多症（PV）取證用第二期銜接性單臂臨床試驗初步臨床數據

第10款

1.事實發生日:111/07/29

2.研發新藥名稱或代號:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）

3.用途:用於治療真性紅血球增多症（Polycythemia Vera, PV）

http://www.chinadrugtrials.org.cn/

登記號: CTR20211664

4.預計進行之所有研發階段:

取證用第二期銜接性單臂臨床試驗與新藥查驗登記審核

5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准

，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投

入累積研發費用):

(1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響

新藥研發之重大事件：

Ropeginterferon alfa-2b於中國進行之真性紅血球增多症（PV）取證用第二期

銜接性單臂臨床試驗初步臨床數據。

A.臨床試驗設計介紹(包含試驗計畫名稱、試驗目的、試驗階段分級、藥品名稱、

宣稱適應症、評估指標、試驗計畫受試者收納人數等資料)。

a.試驗計畫名稱:

採用P1101 治療羥基月尿（HU）耐藥或不耐受的中國真性紅細胞增多症（PV）

患者的有效性和安全性的II 期單臂研究

b.試驗目的:

評估P1101治療對HU耐藥或不耐受之中國PV患者的有效性和安全性。

c.試驗階段分級:

第二期臨床試驗。

d.藥品名稱:

Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液。

e.宣稱適應症:

用於治療真性紅血球增多症

f.評估指標:

基於中心實驗室檢測結果評價的第24周的完全血液反應率（CHR）

g.試驗計畫受試者收納人數:

49位中國真性紅血球增多症患者

B.主要及次要評估指標之統計結果(包含但不限於 P值)及統計上之意義(包含但不

限於是否達成統計上顯著意義)，倘囿於其他重要原因導致公司無法揭示統計資

料，則應敘明理由說明之。

本試驗依規範及中國國家藥品監督管理局（下稱中國國家藥監局）同意收入49位

病患，療程52周。經中國團隊與中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）諮詢討論

，因為係首次以高劑量施打，CDE同意可以在試驗進行到第24周時進行初步分析。

目前49位受試者中，有27位完成了24周療程，其中有14位在第24周達到CHR。以完

成24周療程的人數計算，達成率為51.85% （14/27），數值上已高於PROUD-PV 52

周時的CHR率 43.1%。

在安全性方面，目前有47位患者於治療期間出現不良事件（treatment-emergent

adverse event, TEAE），其中8位為3級TEAE，其餘均為1-2級。初步結果顯示

P1101的安全性與PROUD-PV、CONTINUATION-PV 及於日本進行之PV第二期銜接性的

臨床試驗結果基本一致。

C.若為知悉新藥第三期人體臨床試驗(含期中分析)之統計資料時，並請說明未來新

藥打入市場之計畫(惟所述內容應注意避免誤導投資人及涉及本中心「對上櫃公

司應公開完整式財務預測之認定標準」而須編製財務預測之情事)。

不適用。

D.單一臨床試驗結果(包含主、次要評估指標之統計學 P 值及統計學上是否達顯著

意義)，並不足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投

資。

(2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯

著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：

不適用。

(3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上著意

義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：

預計與中國國家藥監局進行Pre-BLA溝通及提出新藥查驗登記審核申請。

(4)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公

開揭露。

6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務):

預計與中國國家藥品監督管理局進行Pre-BLA溝通及提出新藥查驗登記審核申請。

(1)預計完成時間：預計2022年底前提出新藥查驗登記審核申請。

(2)預計應負擔之義務：不適用。

7.市場現況:

真性紅血球增多症（PV）為骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病的一種，疾病進程可能由血液

濃稠、脾臟腫大、引發血栓、中風危險，嚴重可演變為急性骨髓白血病（AML），影響

病患存活與生活品質。根據市場研究，中國約有40萬名PV患者，臨床用藥包括愛治膠

囊（Hydroxyurea, HU）、干擾素或JAK2抑制劑等。

8.其他應敘明事項:無。

9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投

資人應審慎判斷謹慎投資。: