Luxturna基因療法有望通過 盲人重見光明之機

基因療法的里程碑，藥廠 Spark Therapeutics Inc. 推出新藥「Luxturna」，主要以注射基因方式治療，因遺傳性基因造成眼盲的病人，美國食品藥物管理局 (FDA) 的諮詢委員，一致認為此藥物的益處多過於害處，他們將在明年 1 月 12 日，決定是否核准 Luxturna。

因為 FDA 保持開放的態度，Spark 今年股價已大漲近 73%，週四以 86.20 美元收盤。

Luxturna 主要目標客群為得到 RPE65 基因突變病患，此突變會導致病患漸漸失去視力，根據 Spark 統計，目前在已開發國家，約有 6000 名患者 ，但並不是所有病患都適合此治療，因為病患需要有視網膜細胞，療法才能發揮功效。Luxturna 治療方式是在患者視網膜注射帶有矯正基因的病毒，之後新基因會取代突變基因，開始生產所需的蛋白質。

儘管此基因療法，沒辦法幫助大部分的盲人恢復視力，但很多人將它視為醫療界的一大突破。目前已有病患接受試驗，他們的反應良好，Spark 的執行長 Jeffrey Marrazzo 表示，三年前在試驗中接受注射的病患，目前仍感覺良好。

基因治療藥物為「一次性」的，不像其他疾病，例如高血壓或控制膽固醇，需要長時間服藥，美國保險公司，通常是階段性補助這些病患，然而 Spark 的新基因藥物，為一次性注射藥物，若雙眼皆注射，費用可能高達一百萬美元，屆時保險公司是否受理還是未知數。而 Spark 也尚未決定收費方式，有可能是分期付款，或是若治療無效，就不收費，投資者正仔細關注 Spark 新藥物的定價。

市場極關心 Spark 的動態，因為它不是唯一一家在研發基因治療藥物的藥廠，若 Spark 的藥物能順利通過，對這些藥廠也是利多，其他在研發基因療法的疾病包括，血友病、杜氏肌營養不良症、鐮刀型紅血球疾病。