Raptor Pharmaceutical Corp. 公佈胱氨酸病治療藥物 DR Cysteamine 的 2a 期臨床階段結果

諾瓦托, 1月11日 /美通社-PR Newswire/ -- Raptor Pharmaceutical Corp.（以下簡稱「Raptor」或「該公司」） 今天公佈其用於治療腎病性胱氨酸病（簡稱「胱氨酸病」）患者的專有緩釋半胱氨酒石酸氫鹽（簡稱「DR Cysteamine」）原型配方的 2a 期臨床階段結果。聖達戈加州大學 (University of California) 兒科學專家 Ranjan Dohil 醫學博士是這次研究的主要發起人，該研究將在美國《兒科學雜誌》(Journal of Pediatrics) 發表，也可透過 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19775699?itool=EntrezSystem2.PEntrez.Pubmed .Pubmed_ResultsPanel.Pubmed_RVDocSum&ordinalpos=1 網上獲取。

（圖示：http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO ）

這項 2a 期研究證明了對 DR Cysteamine 的理論檢驗，DR Cysteamine 是速釋半胱氨酒石酸氫鹽明膠膠囊的 Raptor 專有緩釋腸衣化微珠配方。速釋半胱氨酒石酸氫鹽（簡稱「IR Cysteamine」）是用於胱氨酸病治療的現行標準。這份結果表明，日服 DR Cysteamine 二次後，其 DR Cysteamine 原型配方在胱氨酸病中能有效地維持低水平的白細胞 (WBC) 胱氨酸（2.5 nmol 胱氨酸/1 mg 蛋白質）。該結果還顯示，如果病人服用 DR Cysteamine 的劑量只需在原先 IR Cysteamine 日服總劑量的60% 左右，DR Cysteamine 原型配方便能使槽式白細胞胱氨酸水平維持在滿意的範圍內。

Dohil 表示：「因為 IR Cysteamine 已遭到了胱氨酸病患者的書面投書，引發了對其治療依從性不佳事件的廣泛報導。所以我們正在尋找能改善 IR Cysteamine 耐藥性並減少其服用劑量要求的新藥。我們相信這 2a 期研究將進一步促進為胱氨酸病患者尋求潛在的治療解決方案。我們的臨床試驗結果顯示，這款緩釋半胱氨藥物配方日服兩次並且其日服總劑量低於 IR Cysteamine，就能改善耐藥性和藥效。基於這些結果，我相信 Raptor 的 DR Cysteamine 最終配方具有改善胱氨酸病患者依從性及其長期治療效果的潛力。」

消息來源 Raptor Pharmaceutical Corp.