馬軍教授：MDS——臨床醫生的挑戰，創新藥物的機遇

香港, 2017 年 7 月 21 日 - (亞太商訊) - MDS：多發於老年人的惡性血液疾病

MDS 全稱叫骨髓增生異常綜合征，它是血液淋巴系統的惡性腫瘤。目前血液淋巴系統的惡性腫瘤有四種，一是白血病，二是淋巴瘤，三是 MDS，四是多發性骨髓瘤。MDS 為什麼會劃到惡性疾病？經過基礎研究知道它是屬於幹細胞突變的疾病，也就是一個惡性克隆性疾病。1973 年才發現有這個病，到現在就是 44 年左右。早期認為它是一種難治性貧血，但有一部分病人可以活很長時間。當時還沒有發現是惡性疾病。到了 1988 年，由於我們的基因檢測，染色體技術、遺傳學技術和生物學技術的進展，就發現它是來自於多能造血幹細胞的疾病，和白血病是一樣的發病機制，是多能幹細胞出現了惡性克隆，所以認為它是克隆性疾病，是個惡性疾病，是可以定為和白血病、淋巴瘤、骨髓瘤一樣的惡性疾病。

MDS 在全世界的發病率，整個按人群來說，大約是十萬分之四點八到十萬分之十六點七，65 歲以上老年人的發病率大約是萬分之一或萬分之十五左右，並且隨著年齡增加而增加，到了 90 歲以上發病率可以達到千分之十或百分之五左右。目前它的發病原因不明，是基因，還是幹細胞，還是信號傳導系統出了問題，暫時還不清楚。在中國，隨著中國老齡化的出現，預計到 2020 年 60 歲以上將占到 20% 以上，MDS 發病率可能會達到十萬分之十二左右，將會超過白血病和淋巴瘤，成為一個常見的惡性血液疾病。MDS 非常複雜，它分低危、中危、高危。低危的病人可以靠支援療法輸血，活十年八年都有可能。中危的病人有一半轉為高危，高危的病人 90% 都要轉為急性髓細胞白血病，MDS 根據低中高危組大約分六個類型，有 15 個亞型，非常複雜，發病機制也不完全清楚。

MDS 治療：療法有限 危及生命

MDS 的治療在國際上沒有理想的方法。低危、中危患者主要是維持治療，靠輸血，輸血小板，和用一些免疫抑制劑來治療，高危病人的治療方法主要是化療。但是很多病人往往都是 60 歲以上的老年人，各種器官的功能狀態不好，化療非常難開展。所以這麼多年來 MDS 仍然是難以治癒的疾病。骨髓移植可以使部分患者治癒，治癒率約 30%，非常低。所以說 MDS 比白血病還要可怕，比白血病治癒率還要低。低中危的 MDS 病人可以活較長時間，但是生活品質差，因為治療主要靠輸血和輸血小板，各種器官被侵犯後會出現各種的問題。老年人多伴有心臟功能、腎臟功能、腦功能，肝臟功能不全，治療用藥非常複雜；長期輸血造成鐵過量，出現心臟、肝臟的鐵沉積或者叫做鐵超載，壽命不會超過 5 年的。所以說對 70%～80% 的低中危病人，目前沒有特定的藥物。主要是靠輸血，細胞因數，靠一些免疫抑制劑。

20 年研發，尿多酸肽治療 MDS 走進臨床

尿多酸肽（喜滴克）是從成人尿裡提煉出來的多肽，它的發現者是美國 M.D.Anderson 的華裔教授。二十多年前由王振義院士首先宣導的，王院士介紹給我，讓我來做相關的研究。我們做了很多基礎研究，發現尿多酸肽可以使這些惡性克隆轉變，可以使這些不能造血的幹細胞來造血，可以改善症狀，可以使血液學症狀和骨髓症狀得到緩解，我們發現它是治療低中危 MDS 的很好的藥物。國家也批准了它在低中危的 MDS 患者中開展研究，目前正在觀察。在 10 年前，我們 18 個中心用尿多酸肽治療低中危的 MDS，入組了 178 位患者，血液學緩解率都在 56% 到 62% 左右，而且它的副作用非常小，178 位患者裡有一半的患者血液學得到緩解，減少了輸血和輸血小板，生活品質明顯提高。

尿多酸肽的原理是可以使 MDS 克隆改變，正常造血得到恢復。MDS 最大的難點是異常造血，但用了尿多酸肽後可以使正常造血得到恢復，所以我們感覺它是一個治療低中危 MDS 非常好的選擇。目前我們正在做一個更大的臨床研究，等研究完成後，如果藥監局能批准用於低中危的 MDS，這將是中國的一個首創。我們設計這個研究者發起的臨床研究，來看尿多酸肽治療低中危的 MDS 的療效。喜滴克還有口服劑型，患者可以持續服用，希望把 MDS 變成一個慢性疾病，像糖尿病、高血壓，持續用藥，長期生存。使我們的 MDS 病人獲益，尤其是老年人的低中危的 MDS 患者，同時獲得一個非常好的生活品質。

所以我們現在也在做全面的基礎和臨床的研究。大約在明年年末可能這個藥已經研究全部結束，並申請國家的批准，我們期待藥物上市，期待我們 MDS 低中危的病人活得更好，生活品質更好，像慢性病一樣的管理，也期待尿多酸肽快速的進入臨床來為病人造福。

來源：腫瘤資訊
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